Medikament Translarna für erste Krankheit zugelassen
Verfasst: Mi 11. Feb 2015, 16:01...........
Hallo zusammen,
ich wurde in den letzten Wochen vermehrt darauf angesprochen, dass das Medikament Translarna nun zugelassen sei. Man wollte wissen, ob dieses Präparat auch für uns HSP'ler verordnet werden kann. Die ganz klare Antwort darauf ist derzeit "NEIN". Hier die wesentlichen Details:
Es gibt bisher keine abgeschlossenen Studien oder Erfahrungen zum Einsatz des Wirkstoffs bei HSP. Daher lässt sich derzeit auch nichts zu möglichen Erfolgen oder zu möglichen Risiken sagen. Kein Arzt wird dieses Präparat deshalb derzeit bei unserer HSP verschreiben. Das wäre nämlich wirklich unverantwortlich. Es wäre ein viel zu hohes Risiko für den Patienten und das müssen alle HSP-Patienten mit einer Nonsensemutation auch wissen.
Das kann sich im Laufe der Zeit zum Glück ändern. Zahlreiche HSP-Patienten könnten von dem Wirkstoff profitieren. Ich sage "zahlreiche" und sage nicht "alle", weil dieses Präparat nur bei der "Nonsensemutation" wirkt (Erklärung siehe oben unter "Zusätzliche Hinweise"). Diese Mutationsform haben etwa 25% von uns. Das sind immerhin rund 1.500 Personen.
Es ist sicher jedem HSP'ler bekannt, dass wir mit dem Förderverein im Frühjahr 2013 begonnen haben, ein Forschungsprojekt zu unterstützen, bei dem genau der oben angesprochene Wirkstoff bei unserer HSP untersucht wird. Es war nicht leicht für uns, die notwendigen Spenden zu gewinnen, aber mit der hier sehr oft angesprochenen kleinen Gruppe aktiver HSP'ler ist es gelungen. Wir haben euch stets über den Fortschritt des Projekts informiert. Sollte es sich zeigen, dass der Wirkstoff auch bei HSP-Nonsensemutationen in den getesteten Zellkulturen funktioniert, so wäre das ein klares positives Ergebnis. Weitere Studien, die dann auch mit HSP-Patienten laufen müssten, wären dann vermutlich notwendig.
Ich weiß es natürlich selbst, dass es den Betroffenen bei anderen Erkrankungen sehr viel leichter fällt, solche Studien zum Laufen zu bringen. Die Muskeldystrophie Duchenne hat das sehr klar gezeigt. In Deutschland leben etwa 1.500 bis 2.000 Betroffene mit dieser Erkrankung. Circa 13% von ihnen haben eine Nonsensemutation. Das bedeutet, dass etwa 250 Erkrankte in Deutschland das Medikament nutzen können. Bei uns ist es zwar die sechsfache Menge von HSP'lern mit dieser Mutationsform, aber die Menschen mit dem anderen Krankheitsbild sind im Thema Gesundheit einfach sehr viel aktiver. Sie zeigen auf gute Art und Weise, was bei Seltenen möglich ist. Anders gesagt: Die Patienten, die von Duchenne betroffen sind, die sind gute Vorbilder für uns.
Ich sagte eingangs, dass ich in den letzten Wochen vermehrt auf die Zulassung des Medikaments Translarna angesprochen wurde. Das geschah zum Beispiel auf Basis eines Artikels der Universität München vom 8. Januar 2015, der unter der Überschrift "Medikament zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne jetzt in Deutschland verfügbar: TRANSLARNA® mit dem Wirkstoff Ataluren", hier per Klick abrufbar ist.
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Herzliche Grüße
Rudi
Hallo zusammen,
ich wurde in den letzten Wochen vermehrt darauf angesprochen, dass das Medikament Translarna nun zugelassen sei. Man wollte wissen, ob dieses Präparat auch für uns HSP'ler verordnet werden kann. Die ganz klare Antwort darauf ist derzeit "NEIN". Hier die wesentlichen Details:
- Translarna ist das Medikament, das mit dem Wirkstoff Ataluren (früher bekannt als PTC124) hergestellt wird (im Bild rechts ist die Strukturformel erkennbar). Es wurde entwickelt, um eine ganz bestimmte genetische Mutationsform, nämlich die Nonsensemutation, zu behandeln. Getestet wurde der Wirkstoff in seiner Entwicklungsphase bei den Krankheiten "Muskeldysthrophie Duchenne" und "Mukoviszidose".Zusätzliche Hinweise:
- Das Medikament hat nun die Zulassung ausschließlich zur Behandlung beim Krankheitsbild "Muskeldystrophie Duchenne" erhalten. Diese Zulassung galt ab Anfang Dezember zunächst nur für Deutschland. Seit Anfang Februar ist sie
Das kann sich im Laufe der Zeit zum Glück ändern. Zahlreiche HSP-Patienten könnten von dem Wirkstoff profitieren. Ich sage "zahlreiche" und sage nicht "alle", weil dieses Präparat nur bei der "Nonsensemutation" wirkt (Erklärung siehe oben unter "Zusätzliche Hinweise"). Diese Mutationsform haben etwa 25% von uns. Das sind immerhin rund 1.500 Personen. Es ist sicher jedem HSP'ler bekannt, dass wir mit dem Förderverein im Frühjahr 2013 begonnen haben, ein Forschungsprojekt zu unterstützen, bei dem genau der oben angesprochene Wirkstoff bei unserer HSP untersucht wird. Es war nicht leicht für uns, die notwendigen Spenden zu gewinnen, aber mit der hier sehr oft angesprochenen kleinen Gruppe aktiver HSP'ler ist es gelungen. Wir haben euch stets über den Fortschritt des Projekts informiert. Sollte es sich zeigen, dass der Wirkstoff auch bei HSP-Nonsensemutationen in den getesteten Zellkulturen funktioniert, so wäre das ein klares positives Ergebnis. Weitere Studien, die dann auch mit HSP-Patienten laufen müssten, wären dann vermutlich notwendig.
Ich weiß es natürlich selbst, dass es den Betroffenen bei anderen Erkrankungen sehr viel leichter fällt, solche Studien zum Laufen zu bringen. Die Muskeldystrophie Duchenne hat das sehr klar gezeigt. In Deutschland leben etwa 1.500 bis 2.000 Betroffene mit dieser Erkrankung. Circa 13% von ihnen haben eine Nonsensemutation. Das bedeutet, dass etwa 250 Erkrankte in Deutschland das Medikament nutzen können. Bei uns ist es zwar die sechsfache Menge von HSP'lern mit dieser Mutationsform, aber die Menschen mit dem anderen Krankheitsbild sind im Thema Gesundheit einfach sehr viel aktiver. Sie zeigen auf gute Art und Weise, was bei Seltenen möglich ist. Anders gesagt: Die Patienten, die von Duchenne betroffen sind, die sind gute Vorbilder für uns.
Ich sagte eingangs, dass ich in den letzten Wochen vermehrt auf die Zulassung des Medikaments Translarna angesprochen wurde. Das geschah zum Beispiel auf Basis eines Artikels der Universität München vom 8. Januar 2015, der unter der Überschrift "Medikament zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne jetzt in Deutschland verfügbar: TRANSLARNA® mit dem Wirkstoff Ataluren", hier per Klick abrufbar ist.
- Ich hoffe es sehr, dass die an der Muskeldystrophie Duchenne erkrankten Personen nun durch das neue Medikament ein einfacheres und ein schöneres Leben bekommen.
- Ich hoffe, dass die Zulassung des Medikaments Translarna für die Muskeldystrophie Duchenne zeigt, wie wichtig es ist, dass auch wir uns bei der HSP mit einer sehr großen Menge von Betroffenen besonders intensiv in der Forschung engagieren.
- Und ich hoffe es, dass die Zulassung dazu beiträgt, dass unser Förderverein für HSP-Forschung großzügig von allen HSP-Erkrankten mit Spenden unterstützt wird.
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Herzliche Grüße
Rudi
