Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung
Verfasst: Di 26. Nov 2019, 19:42...........
Hallo zusammen,
es gibt wieder etwas Neues in der HSP-Forschung. Die Schlagzeile im idw (=Informationsdienst Wissenschaft) lautet: "Seltene Erbkrankheit: Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung".
In Tübingen wird in diesem Zusammenhang an der HSP geforscht. Es geht dabei um Mutationen im SPG5A-Gen. Man arbeitet hier mit der so genannten „Messenger RNA“, die abgekürzt als mRNA bezeichnet wird. Zum leichteren Verständnis dieser Forschungen erfolgt zunächst eine Erklärung zu diesem Begriff.
Die meisten unter uns wissen es, dass unsere Gene in den Chromosomen liegen. Beim Menschen sind dies insgesamt 46 Chromosomen. Das Gen SPG5A liegt im Chromosom 8. Unsere Gene sind in den Chromosomen in Form der so genannten Doppelhelix organisiert. Diese Doppelhelix, die aus zwei Strängen besteht, wird als DNA bezeichnet.
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Unsere Chromosome: Quelle ..............................................Die Doppelhelix: Quelle
Aus der Geninformation werden die Proteine (=Eiweiße) gebildet. Um das zu erreichen, werden die beiden Stränge im Zellkern zunächst getrennt. Der eine Strang wird dann kopiert. Die Kopie verlässt den Zellkern, gelangt in den Zellkörper und die Doppelhelix schließt sich wieder zusammen. Der kopierte Teil heißt nun „Messenger RNA“, also mRNA. Er enthält die exakte Bauanleitung für das Protein. Aus dieser Information wird im Zellkörper (in den so genannten Ribosomen) das Eiweiß hergestellt.
Hat das Gen (hier das SPG5A) einen Fehler, so ist dieser Fehler natürlich auch kopiert worden. Durch diesen Fehler wird das Eiweiß (beim SPG5A heißt es CYPB1) fehlerhaft hergestellt und kann seine Aufgaben nicht planmäßig erfüllen. Die Folgen sind die uns bekannten Symptome der HSP.
Die Tübinger HSP-Forscher arbeiten nun mit Forschern der Firma Curevac aus Tübingen zusammen. Der Gründer dieser Firma hat erkannt, dass sich die Messenger RNA auch künstlich erzeugen lässt. Und das funktioniert für jedes Gen. Dieses Know-how wenden beide Gruppen nun gemeinsam an. Sie erzeugen die korrekte mRNA künstlich und geben diese in die von der SPG5A betroffenen Zellen. Damit erhält die betroffene Nervenzelle nun die Möglichkeit, aus der neu eingefügten mRNA das Protein CYPB1 in der korrekten Form herzustellen.
Der aktuelle Bericht der Tübinger HSP-Forscher zeigt auf, dass dieses neue Verfahren im Tierversuch bei SPG5A sehr gute Ergebnisse erzielt hat. Bis zur ersten Pilotstudie am Menschen wird es allerdings noch dauern. Es ist auch von sehr hohem Interesse zu verfolgen, ob sich dieser neue Therapieansatz auch bei anderen SPGs anwenden lassen wird.
Auch wenn der Einsatz beim Menschen noch nicht unmittelbar bevorsteht, werdet ihr bei uns über diesen neuen und wichtigen Ansatz informiert. Ihr sollt als Mitglied der Interessengemeinschaft „Ge(h)n mit HSP“ und als Leser unserer Seiten stets sehr gut informiert sein. Ihr sollt so erkennen, wie intensiv und wie vielschichtig die Forschung an unserer HSP läuft. Ihr wisst es alle, dass wir die Forschung ganz gezielt durch Spenden fördern können.
Den angesprochenen Artikel im idw könnt ihr hier per Klick aufrufen.
Herzliche Grüße
Rudi
Hallo zusammen,es gibt wieder etwas Neues in der HSP-Forschung. Die Schlagzeile im idw (=Informationsdienst Wissenschaft) lautet: "Seltene Erbkrankheit: Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung".
In Tübingen wird in diesem Zusammenhang an der HSP geforscht. Es geht dabei um Mutationen im SPG5A-Gen. Man arbeitet hier mit der so genannten „Messenger RNA“, die abgekürzt als mRNA bezeichnet wird. Zum leichteren Verständnis dieser Forschungen erfolgt zunächst eine Erklärung zu diesem Begriff.
Die meisten unter uns wissen es, dass unsere Gene in den Chromosomen liegen. Beim Menschen sind dies insgesamt 46 Chromosomen. Das Gen SPG5A liegt im Chromosom 8. Unsere Gene sind in den Chromosomen in Form der so genannten Doppelhelix organisiert. Diese Doppelhelix, die aus zwei Strängen besteht, wird als DNA bezeichnet.
...........Unsere Chromosome: Quelle ..............................................Die Doppelhelix: Quelle
Aus der Geninformation werden die Proteine (=Eiweiße) gebildet. Um das zu erreichen, werden die beiden Stränge im Zellkern zunächst getrennt. Der eine Strang wird dann kopiert. Die Kopie verlässt den Zellkern, gelangt in den Zellkörper und die Doppelhelix schließt sich wieder zusammen. Der kopierte Teil heißt nun „Messenger RNA“, also mRNA. Er enthält die exakte Bauanleitung für das Protein. Aus dieser Information wird im Zellkörper (in den so genannten Ribosomen) das Eiweiß hergestellt.
Hat das Gen (hier das SPG5A) einen Fehler, so ist dieser Fehler natürlich auch kopiert worden. Durch diesen Fehler wird das Eiweiß (beim SPG5A heißt es CYPB1) fehlerhaft hergestellt und kann seine Aufgaben nicht planmäßig erfüllen. Die Folgen sind die uns bekannten Symptome der HSP.
Die Tübinger HSP-Forscher arbeiten nun mit Forschern der Firma Curevac aus Tübingen zusammen. Der Gründer dieser Firma hat erkannt, dass sich die Messenger RNA auch künstlich erzeugen lässt. Und das funktioniert für jedes Gen. Dieses Know-how wenden beide Gruppen nun gemeinsam an. Sie erzeugen die korrekte mRNA künstlich und geben diese in die von der SPG5A betroffenen Zellen. Damit erhält die betroffene Nervenzelle nun die Möglichkeit, aus der neu eingefügten mRNA das Protein CYPB1 in der korrekten Form herzustellen.
Der aktuelle Bericht der Tübinger HSP-Forscher zeigt auf, dass dieses neue Verfahren im Tierversuch bei SPG5A sehr gute Ergebnisse erzielt hat. Bis zur ersten Pilotstudie am Menschen wird es allerdings noch dauern. Es ist auch von sehr hohem Interesse zu verfolgen, ob sich dieser neue Therapieansatz auch bei anderen SPGs anwenden lassen wird.
Auch wenn der Einsatz beim Menschen noch nicht unmittelbar bevorsteht, werdet ihr bei uns über diesen neuen und wichtigen Ansatz informiert. Ihr sollt als Mitglied der Interessengemeinschaft „Ge(h)n mit HSP“ und als Leser unserer Seiten stets sehr gut informiert sein. Ihr sollt so erkennen, wie intensiv und wie vielschichtig die Forschung an unserer HSP läuft. Ihr wisst es alle, dass wir die Forschung ganz gezielt durch Spenden fördern können.
Den angesprochenen Artikel im idw könnt ihr hier per Klick aufrufen.
Herzliche Grüße
Rudi