Forschungsprojekt der australischen HSP-Selbsthilfegruppe
Verfasst: Mo 5. Dez 2011, 15:05.
Forschungsprojekt der australischen HSP-Selbsthilfegruppe
Hallo zusammen,
vor einigen Monaten hatte ich über ein Forschungsprojekt der australischen HSP-Selbsthilfegruppe berichtet, als ich den ersten Bericht der australischen Freunde dazu erhielt. Heute, am 5.12.2011, erhielt ich einen Folgebericht. Beide Mitteilungen klingen sehr vielversprechend.
Diese Nachricht hat folgenden Aufbau:
......● Vorwort zu meiner ersten Meldung vom 5. Juni 2011
......● Bericht über das Projekt „Stammzellforschung“ vom 5. Juni 2011
......● Stammzellforschung: Fortschrittsbericht vom 5. Dezember 2011
Gruß
Rudi
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Vorwort zu meiner ersten Meldung vom 5. Juni 2011
Bekanntlich haben ja die Mitglieder der australischen Gruppe seit vier Jahren ein großes Forschungsprojekt am Laufen. Dabei wurden HSP-Patienten aus dem Riechzentrum in der Nase natürliche Stammzellen entnommen, die dann zu menschlichen Nervenzellen entwickelt wurden. Diese Nervenzellen sind nun solche Zellen, die alle das fehlerhafte Gen (hier SPG4) in sich tragen. Ziel des Projektes ist es, ein tieferes Verständnis dafür zu entwickeln, was wirklich in menschlichen Nervenzellen durch das mutierte Eiweiß Spastin falsch läuft, um mit dieser Erkenntnis Wirkstoffe zu testen, die die gestörte Spastin-Funktion positiv beeinflussen könnten.
Von den Freunden in Australien erhielt ich heute einen außergewöhnlichen Bericht zu den bisherigen Ergebnissen. Sie klingen wirklich gut, so dass ich den Bericht automatisch übersetzen ließ und ihn beifüge. Mögliche Übersetzungsfehler bitte ich zu tolerieren. Es ist daher ebenfalls der Link zum Originaltext beigefügt.
Auch im Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) in Tübingen wird an ähnlichen HSP-Projekten mit menschlichen Nervenzellen gearbeitet. Da aktuell einige HSP-Forschungsprojekte im ZSE laufen, ist hier eine Unterstützung mit einer Spende sicher hilfreich. Unten die Kontodaten für mögliche Überweisungen auf das Spendenkonto. Wichtig ist es, beim Verwendungszweck den Vermerk "Spende für HSP-Forschung" aufzunehmen. Dann ist die Uniklinik verpflichtet, die Spende nur für die HSP-Forschung zu verwenden.
Gruß
Rudi
Kontoname: Förderverein ZSE Tübingen e.V......Konto: 30 604 001.....Bankleitzahl: 641 901 10(Volksbank Tübingen eG)
Verwendungszweck: Spende für HSP-Forschung..... Spendenbescheinigung an: Vorname, Name, Straße, Postleitzahl, Ort
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Bericht über das Projekt „Stammzellforschung“ vom 5. Juni 2011
(Automatische Übersetzung)
Originaltext aus: http://www.hspersunite.org.au/stem-cell-research-progress-report/
Der Grundlagenforscher im HSP Stammzellenprojekt und Direktor des nationalen Zentrums für erwachsenen Stammzellenforschung, Professor Alan Mackay-Sim lieferte den folgenden Lagebericht am 13. Mai 2011.
Identifizieren therapeutischer Wirkstoffkandidaten zur Behandlung HSP
Das Projekt ist planmäßig fortgeschritten; die ersten vier Ziele sind erreicht und am fünften wird derzeit gearbeitet:
1. Ziel: Verständnis für die Folgen der Veränderungen durch Mutationen im Gen SPG4, des am Häufigsten betroffenen HSP-Gens, das verantwortlich ist für etwa 40% aller HSP-Fälle.
Jeder Mensch hat zwei Kopien eines jeden Gens. Diese Menschen haben eine "gute Kopie" und eine "schlechte Kopie". Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass die Patienten einen 50%igen Verlust des Spastin Proteins (aus dem SPG4 Gen) haben. Dies bedeutet, dass sie den Verlust einer Gen-Kopie nicht dadurch kompensieren können, indem sie mehr Protein aus der gesunden Kopie herstellen. Dies ist ein neues Verständnis davon, wie die Gen-Mutation arbeitet und wie sie die Krankheit verursacht. Es macht sofort einige Hypothesen gegenstandslos, die man über die Krankheit hatte. Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass die Patienten, obwohl sie keinen Ausgleich erreichen können indem sie mehr Spastin bilden, sie das dadurch kompensieren, dass sie mehr anderer Proteine bilden, die parallel mit dem Resultat arbeiten, das insgesamt, viele Zellenfunktionen „normal“ sind. Das muss richtig sein, weil SPG4 Mutationen nur bestimmte Nervenzellen im erwachsenen Leben betreffen, so dass die zellulären Ausgleiche für die meisten Zellen im ganzen Leben wirksam sind und nur in bestimmten Nervenzellen im Erwachsenenalter scheitern. Unsere Forschung zeigt nun, wie die Zellen das kompensieren und wo sie dies nicht tun.
2. Ziel: Verständnis der wichtigsten zellulären Funktionsstörungen: Erkennen der Funktionsstörungen und des anormale Verhaltens in den zellulären Bahnen; Erkennen der Störungen / Verhaltensstörungen in den zellulären Signalwegen, welche Zellfunktionen verändert werden und wie Zellen im Krankheitsfall arbeiten.
Wir haben zum ersten Mal spezifische zelluläre Bahnen identifiziert, die nicht vollständig in Patienten-Zellen betroffen sind. Diese neuen Ergebnisse unterstützen bestehende Hypothesen, bezogen auf andere Experimente, die die Spastin-Funktion in Nicht-Betroffen Zellen erforschen. Die neuen Resultate zeigen auch neue Hypothesen auf, was falsch läuft.
3. Ziel: Definition und Beschreibung spezifischer Zellfunktionen als Kandidatenziele für therapeutische Medikamente.
Wir haben bestimmte Veränderungen der Mikrotubuli-Funktionen in Zellen identifiziert. Microtubuli stellen einen Teil „des Skeletts“ einer Zelle zur selben Zeit her, in der sie eine „Fahrbahn“ für das Transportieren der speziellen „Organellen der Zellenfunktion“ um die Zelle herum formen. Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass Zellen von Patienten weniger von einem der Proteine haben, die die Mikrotubuli bilden. Wir haben zum ersten Mal zwei Arten Organellen identifiziert, deren Transport betroffen ist
4. Ziel: Entwickeln der Prüfungen für die spätere Auswahl von Therapeutika gegen die Funktionen in der Zielzelle.
Wir haben jetzt drei Prüfungen, die dafür geeignet sein können, Medikamentenbibliotheken zu durchsuchen: Prüfungen für die Mikrotubuli-Proteine und Prüfungen für die Organellen. Unser Institut kaufte vor kurzem das Instrument, auf dem die Prüfungen entwickelt wurden, mit einem Darlehen der Firma. Das Gerät kostet $ 500.000.
5. Ziel: Bestätigung der Prüfungen.
Wir beginnen gerade die Gültigkeitserklärungsphase. Wir haben eine Strategie, die auf einem Verständnis der bekannten Funktionen des Spastin-Proteins und auf unseren eigenen Experimenten basiert, mit Wirkstoffen, von denen bekannt ist, dass sie die Microtubulifunktion beeinflussen.
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Stammzellforschung: Fortschrittsbericht vom 5. Dezember 2011
(Automatische Übersetzung)
Originaltext aus: http://www.hspersunite.org.au/stem-cell-research-progress-report-2/
Durchbruch - Fortschritt
Die Forscher haben die Validierung (=Verfahren mit dessen Hilfe, unter Einsatz spezifischer Laboruntersuchungsmethoden, der Nachweis erbracht wird, dass die Leistungsdaten einer analytischen Methode ihrem gewünschten Verwendungszweck angemessen sind) des Tests für die Wirkstoff-Screening (Erklärung des Begriffs siehe unter: http://www.bio-pro.de/magazin/thema/001 ... ml?lang=de ) abgeschlossen. Dies mag zwar nicht nach viel klingen, ist jedoch ein äußerst wichtiger Schritt und ein bedeutender Durchbruch im Forschungsprojekt. Was sie getan haben, ist, einen Test zu entwickeln, den es vorher nicht gab. Um diesen Fortschritt zu erkennen, stellen Sie sich die Zeit vor, in der die Menschen zwar das Gefühl heißer oder kälter kannten, aber keine Möglichkeit zur Messung der Temperatur hatten, weil das Thermometer noch nicht erfunden war. Das Stammzellforschungs-Team hat ein zuverlässiges "Thermometer" für die Messung der Auswirkung von potenziellen Wirkstoffen für Arzneimittel in verschiedenen Funktionen in Stammzellen gefunden, die von HSP betroffenen sind; das heißt, sie sind in der Lage, die Entwicklung der Zellinhalte, die Verteilung, die Prozesse und die Funktionen zu kontrollieren, zu erkennen und zu messen. Dieser Durchbruch ist von entscheidender Bedeutung für die Wirkstoff-Screening-Phase.
Die Ergebnisse werden hoffentlich in einer bedeutenden Zeitschrift vor der Mitte des nächsten Jahres veröffentlicht werden. Unsere herzlichsten Glückwünsche an das gesamte Forscher-Team!
Forschungsprojekt der australischen HSP-Selbsthilfegruppe
Hallo zusammen,
vor einigen Monaten hatte ich über ein Forschungsprojekt der australischen HSP-Selbsthilfegruppe berichtet, als ich den ersten Bericht der australischen Freunde dazu erhielt. Heute, am 5.12.2011, erhielt ich einen Folgebericht. Beide Mitteilungen klingen sehr vielversprechend.
Diese Nachricht hat folgenden Aufbau:
......● Vorwort zu meiner ersten Meldung vom 5. Juni 2011
......● Bericht über das Projekt „Stammzellforschung“ vom 5. Juni 2011
......● Stammzellforschung: Fortschrittsbericht vom 5. Dezember 2011
Gruß
Rudi
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Vorwort zu meiner ersten Meldung vom 5. Juni 2011
Bekanntlich haben ja die Mitglieder der australischen Gruppe seit vier Jahren ein großes Forschungsprojekt am Laufen. Dabei wurden HSP-Patienten aus dem Riechzentrum in der Nase natürliche Stammzellen entnommen, die dann zu menschlichen Nervenzellen entwickelt wurden. Diese Nervenzellen sind nun solche Zellen, die alle das fehlerhafte Gen (hier SPG4) in sich tragen. Ziel des Projektes ist es, ein tieferes Verständnis dafür zu entwickeln, was wirklich in menschlichen Nervenzellen durch das mutierte Eiweiß Spastin falsch läuft, um mit dieser Erkenntnis Wirkstoffe zu testen, die die gestörte Spastin-Funktion positiv beeinflussen könnten.
Von den Freunden in Australien erhielt ich heute einen außergewöhnlichen Bericht zu den bisherigen Ergebnissen. Sie klingen wirklich gut, so dass ich den Bericht automatisch übersetzen ließ und ihn beifüge. Mögliche Übersetzungsfehler bitte ich zu tolerieren. Es ist daher ebenfalls der Link zum Originaltext beigefügt.
Auch im Zentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) in Tübingen wird an ähnlichen HSP-Projekten mit menschlichen Nervenzellen gearbeitet. Da aktuell einige HSP-Forschungsprojekte im ZSE laufen, ist hier eine Unterstützung mit einer Spende sicher hilfreich. Unten die Kontodaten für mögliche Überweisungen auf das Spendenkonto. Wichtig ist es, beim Verwendungszweck den Vermerk "Spende für HSP-Forschung" aufzunehmen. Dann ist die Uniklinik verpflichtet, die Spende nur für die HSP-Forschung zu verwenden.
Gruß
Rudi
Kontoname: Förderverein ZSE Tübingen e.V......Konto: 30 604 001.....Bankleitzahl: 641 901 10(Volksbank Tübingen eG)
Verwendungszweck: Spende für HSP-Forschung..... Spendenbescheinigung an: Vorname, Name, Straße, Postleitzahl, Ort
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Bericht über das Projekt „Stammzellforschung“ vom 5. Juni 2011
(Automatische Übersetzung)
Originaltext aus: http://www.hspersunite.org.au/stem-cell-research-progress-report/
Der Grundlagenforscher im HSP Stammzellenprojekt und Direktor des nationalen Zentrums für erwachsenen Stammzellenforschung, Professor Alan Mackay-Sim lieferte den folgenden Lagebericht am 13. Mai 2011.
Identifizieren therapeutischer Wirkstoffkandidaten zur Behandlung HSP
Das Projekt ist planmäßig fortgeschritten; die ersten vier Ziele sind erreicht und am fünften wird derzeit gearbeitet:
1. Ziel: Verständnis für die Folgen der Veränderungen durch Mutationen im Gen SPG4, des am Häufigsten betroffenen HSP-Gens, das verantwortlich ist für etwa 40% aller HSP-Fälle.
Jeder Mensch hat zwei Kopien eines jeden Gens. Diese Menschen haben eine "gute Kopie" und eine "schlechte Kopie". Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass die Patienten einen 50%igen Verlust des Spastin Proteins (aus dem SPG4 Gen) haben. Dies bedeutet, dass sie den Verlust einer Gen-Kopie nicht dadurch kompensieren können, indem sie mehr Protein aus der gesunden Kopie herstellen. Dies ist ein neues Verständnis davon, wie die Gen-Mutation arbeitet und wie sie die Krankheit verursacht. Es macht sofort einige Hypothesen gegenstandslos, die man über die Krankheit hatte. Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass die Patienten, obwohl sie keinen Ausgleich erreichen können indem sie mehr Spastin bilden, sie das dadurch kompensieren, dass sie mehr anderer Proteine bilden, die parallel mit dem Resultat arbeiten, das insgesamt, viele Zellenfunktionen „normal“ sind. Das muss richtig sein, weil SPG4 Mutationen nur bestimmte Nervenzellen im erwachsenen Leben betreffen, so dass die zellulären Ausgleiche für die meisten Zellen im ganzen Leben wirksam sind und nur in bestimmten Nervenzellen im Erwachsenenalter scheitern. Unsere Forschung zeigt nun, wie die Zellen das kompensieren und wo sie dies nicht tun.
2. Ziel: Verständnis der wichtigsten zellulären Funktionsstörungen: Erkennen der Funktionsstörungen und des anormale Verhaltens in den zellulären Bahnen; Erkennen der Störungen / Verhaltensstörungen in den zellulären Signalwegen, welche Zellfunktionen verändert werden und wie Zellen im Krankheitsfall arbeiten.
Wir haben zum ersten Mal spezifische zelluläre Bahnen identifiziert, die nicht vollständig in Patienten-Zellen betroffen sind. Diese neuen Ergebnisse unterstützen bestehende Hypothesen, bezogen auf andere Experimente, die die Spastin-Funktion in Nicht-Betroffen Zellen erforschen. Die neuen Resultate zeigen auch neue Hypothesen auf, was falsch läuft.
3. Ziel: Definition und Beschreibung spezifischer Zellfunktionen als Kandidatenziele für therapeutische Medikamente.
Wir haben bestimmte Veränderungen der Mikrotubuli-Funktionen in Zellen identifiziert. Microtubuli stellen einen Teil „des Skeletts“ einer Zelle zur selben Zeit her, in der sie eine „Fahrbahn“ für das Transportieren der speziellen „Organellen der Zellenfunktion“ um die Zelle herum formen. Wir haben zum ersten Mal gezeigt, dass Zellen von Patienten weniger von einem der Proteine haben, die die Mikrotubuli bilden. Wir haben zum ersten Mal zwei Arten Organellen identifiziert, deren Transport betroffen ist
4. Ziel: Entwickeln der Prüfungen für die spätere Auswahl von Therapeutika gegen die Funktionen in der Zielzelle.
Wir haben jetzt drei Prüfungen, die dafür geeignet sein können, Medikamentenbibliotheken zu durchsuchen: Prüfungen für die Mikrotubuli-Proteine und Prüfungen für die Organellen. Unser Institut kaufte vor kurzem das Instrument, auf dem die Prüfungen entwickelt wurden, mit einem Darlehen der Firma. Das Gerät kostet $ 500.000.
5. Ziel: Bestätigung der Prüfungen.
Wir beginnen gerade die Gültigkeitserklärungsphase. Wir haben eine Strategie, die auf einem Verständnis der bekannten Funktionen des Spastin-Proteins und auf unseren eigenen Experimenten basiert, mit Wirkstoffen, von denen bekannt ist, dass sie die Microtubulifunktion beeinflussen.
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Stammzellforschung: Fortschrittsbericht vom 5. Dezember 2011
(Automatische Übersetzung)
Originaltext aus: http://www.hspersunite.org.au/stem-cell-research-progress-report-2/
Durchbruch - Fortschritt
Die Forscher haben die Validierung (=Verfahren mit dessen Hilfe, unter Einsatz spezifischer Laboruntersuchungsmethoden, der Nachweis erbracht wird, dass die Leistungsdaten einer analytischen Methode ihrem gewünschten Verwendungszweck angemessen sind) des Tests für die Wirkstoff-Screening (Erklärung des Begriffs siehe unter: http://www.bio-pro.de/magazin/thema/001 ... ml?lang=de ) abgeschlossen. Dies mag zwar nicht nach viel klingen, ist jedoch ein äußerst wichtiger Schritt und ein bedeutender Durchbruch im Forschungsprojekt. Was sie getan haben, ist, einen Test zu entwickeln, den es vorher nicht gab. Um diesen Fortschritt zu erkennen, stellen Sie sich die Zeit vor, in der die Menschen zwar das Gefühl heißer oder kälter kannten, aber keine Möglichkeit zur Messung der Temperatur hatten, weil das Thermometer noch nicht erfunden war. Das Stammzellforschungs-Team hat ein zuverlässiges "Thermometer" für die Messung der Auswirkung von potenziellen Wirkstoffen für Arzneimittel in verschiedenen Funktionen in Stammzellen gefunden, die von HSP betroffenen sind; das heißt, sie sind in der Lage, die Entwicklung der Zellinhalte, die Verteilung, die Prozesse und die Funktionen zu kontrollieren, zu erkennen und zu messen. Dieser Durchbruch ist von entscheidender Bedeutung für die Wirkstoff-Screening-Phase.
Die Ergebnisse werden hoffentlich in einer bedeutenden Zeitschrift vor der Mitte des nächsten Jahres veröffentlicht werden. Unsere herzlichsten Glückwünsche an das gesamte Forscher-Team!