Medikamentenstudie der Australier
Verfasst: Sa 30. Aug 2014, 14:29...........
Hallo zusammen,
die australischen HSP'ler hatten zu ihrem Projekt "Medikamentenentwicklung für SPG4-Mutationen" kürzlich angezeigt, dass die australischen HSP-Forscher bei mehreren bereits existenten Wirkstoffen entdeckt haben, dass diese ein Potential haben könnten, positive Wirkung bei SPG4-Patienten zu erzeugen. In unserem Forum war darüber berichtet worden. (Siehe die entsprechenden Berichte in unserem Forum).
In ihrer Internetseite zeigten die Australier nun an, dass es ein hohes Interesse von HSP'lern aus vielen Ländern gibt, an der geplanten Medikamentenstudie teilzunehmen. Im Kreis der Verantwortlichen innerhalb unseres Forums "Ge(h)n mit HSP" haben wir darüber gesprochen, ob es hilfreich ist, wenn wir den Australiern mitteilen, dass auch wir gerne bei solchen Studien mitmachen würden. Wir haben uns überlegt, welchen Vorteil wir der australischen Selbsthilfegruppe anbieten können. Und natürlich war es unser Gedanke, dass wir den Mitgliedern unseres Forums "Ge(h)n mit HSP" und auch den Lesern unserer Seiten die Möglichkeit zum aktiven Mitmachen eröffnen wollten.
Wir sahen nämlich den großen Vorteil darin, dass bei der von uns erwarteten Phase 3 - Studie die Menge der australischen HSP'ler zu klein sein könnte, so dass wir deutschen HSP'ler hier sinnvoll mitwirken könnten. [Zu den verschiedenen Phasen in der Medikamentenzulassung siehe den Absatz "Phasen einer Arzneimittelstudie" im Artikel "Klinische Studie" in Wikipedia]. In Australien leben etwa 1.700 HSP-Betroffene. Die wesentlich geringere Zahl als die 6.000 HSP'ler in Deutschland erklärt sich dadurch, dass im großen Australien nur 22,7 Millionen Menschen leben. Im vergleichsweise kleinen Deutschland sind es rund 82 Millionen Menschen. Es sei auch an dieser Stelle nochmals hervorgehoben, wie großartig die recht kleine Gruppe der HSP'ler in Australien das Forschungsprojekt durch ihre Spenden möglich gemacht hat.
Unten eingestellt ist die Nachricht, die wir an Frank, den Verantwortlichen der australischen Gruppe gesandt haben. Da wir uns immer wieder gegenseitig über die von uns geförderten Forschungsvorhaben in unseren Ländern austauschen ‒die Australier kennen auch unser Projekt zu den Nonsensemutationen und verfolgen die Arbeiten daran mit hohem Interesse‒ erhielt ich bereits heute Antwort von Frank. Seine Mail und die Übersetzung stelle ich unten ein. Es bleibt festzuhalten, dass die Australier nun doch zunächst Studien in den Phasen 1 und 2 machen werden. Da ist die Menge der HSP'ler in Australien ausreichend. Es ist aber in jedem Fall erforderlich, dass vor einer Zulassung auch die Phase 3 durchgeführt wird. In der Entwicklung und in der Konzeption dieser Phase wird die australische Gruppe auf uns zukommen. Wir werden die Mitglieder unseres Forums natürlich über alle weiteren Schritte informiert halten. Genauso werden wir auch weiterhin über Neuigkeiten zu diesem großartigen Forschungsprojekt informieren.
Es ist sehr gut erkennbar, wie wichtig und wie hilfreich es ist, wenn wir auch über die Landesgrenzen hinaus Kontakt zu aktiven HSP-Gruppen halten. Für jede Hilfe von euch, z.B. bei Übersetzungen, sind wir dankbar. Meldet euch bitte bei uns.
Herzliche Grüße
Rudi
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Hallo Frank
Mitglieder unserer Organisation "Ge(h)n mit HSP" lasen eure Website "Volunteering for clinical trials" und fragten, ob es möglich ist, an den klinischen Studien teilzunehmen. Natürlich wäre es sehr problematisch für uns, mehrmals nach Australien zu reisen. Aber ich denke, dass es für euch hilfreich sein könnte eine größere Gruppe von Teilnehmern zu haben. Und ich glaube, es ist vielleicht notwendig, mehrere Standorte für die klinischen Studien zu haben. In Deutschland haben wir ca. 6.000 HSP'ler. Etwa 2.000 von ihnen werden eine genetische Diagnose haben, und 600 bis 800 von ihnen haben vermutlich eine SPG4-Mutation.
Ich gehe davon aus, dass ihr mehr Teilnehmer in den klinischen Studien brauchen werdet, als ihr SPG4-Betroffene in Australien habt. Habt ihr schon über die Möglichkeit nachgedacht, die Studie in mehreren Ländern zu organisieren? Wenn ihr denkt, dass dies ein guter Weg ist, dann kann ich unsere Forscher fragen, ob sie interessiert sind, an den klinischen Studien ‒mit uns als Patienten‒ teilzunehmen.
Ich bin dankbar für eine Antwort
Rudi
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Hallo Rudi,
vielen Dank für deine E-Mail-und für das Interesse eurer Mitglieder an den klinischen Studien.
Die Planung für die klinischen Studien wird derzeit sowohl für den frühen Krankheitsbeginn wie auch den fortgeschrittenen Krankheitsstatus gemacht, da der Fokus darauf gerichtet ist, die zwei neuen Medikamenten-Validierungsprojekte etabliert zu bekommen und da alle klinischen Studien frühestens in 18 Monaten starten können.
In Bezug auf klinische Studien an dieser Stelle ist es unser Gedanke, eine Phase-I / II-Studie hier in Australien mit lokalen Ärzten, Teilnehmern, Finanzierung und andere Ressourcen durchzuführen. Zur Phase-III- gibt es keine Planung. Wir wissen, dass wir weder die Mittel noch die Teilnehmer haben, um so etwas durchzuführen. Es kann gut sein, dass eine klinische Phase-III-Studie an mehreren Standorten durchgeführt wird. Die Finanzierung und mögliche Pharma-Partner für diese Studien können durchaus Parameter und Prioritäten bilden, die die Standortfragen und die Beteiligung beeinflussen könnten.
Mittelfristig wollen wir zwei Dinge tun:
Seid versichert, dass wir mit euch kommunizieren sobald das notwendig ist ... und wir sind nicht überrascht, dass ihr bereits jetzt mit uns darüber nachdenkt!
Mit freundlichen Grüßen
Frank
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Hi Rudi,
Thanks for your e-mail and for your members’ interest in clinical trials.
Planning for the clinical trials is currently both early-stage and high-level, given that the focus is on getting the 2 new drug validation projects established, and that any clinical trials are 18 months or more away.
The thinking regarding clinical trials at this point is to conduct a phase I/II trial here in Australia with local clinicians, participants, funding and other resources. No planning has been done regarding phase III, although we recognise that we will have neither the funding nor the participants to conduct that. It may well be that a phase III clinical trial is conducted in several locations. Funding/pharmaceutical partners in that work may well have parameters and preferences that could influence questions of location and participation.
In the near to mid-term, we intend to do 2 things:
• investigate/benchmark databases and patient registries that may be suitable for clinical trials, and
• engage key stakeholders globally, such as yourselves, in the discussion and deliberation of how to best collaborate and leverage our combined strengths and resources to successfully implement clinical trials.
Rest assured that we will communicate with you at that time… and we’re not surprised that you are already thinking ahead of us! : )
Kind Regards
Frank
Hallo zusammen,
die australischen HSP'ler hatten zu ihrem Projekt "Medikamentenentwicklung für SPG4-Mutationen" kürzlich angezeigt, dass die australischen HSP-Forscher bei mehreren bereits existenten Wirkstoffen entdeckt haben, dass diese ein Potential haben könnten, positive Wirkung bei SPG4-Patienten zu erzeugen. In unserem Forum war darüber berichtet worden. (Siehe die entsprechenden Berichte in unserem Forum).
In ihrer Internetseite zeigten die Australier nun an, dass es ein hohes Interesse von HSP'lern aus vielen Ländern gibt, an der geplanten Medikamentenstudie teilzunehmen. Im Kreis der Verantwortlichen innerhalb unseres Forums "Ge(h)n mit HSP" haben wir darüber gesprochen, ob es hilfreich ist, wenn wir den Australiern mitteilen, dass auch wir gerne bei solchen Studien mitmachen würden. Wir haben uns überlegt, welchen Vorteil wir der australischen Selbsthilfegruppe anbieten können. Und natürlich war es unser Gedanke, dass wir den Mitgliedern unseres Forums "Ge(h)n mit HSP" und auch den Lesern unserer Seiten die Möglichkeit zum aktiven Mitmachen eröffnen wollten. Wir sahen nämlich den großen Vorteil darin, dass bei der von uns erwarteten Phase 3 - Studie die Menge der australischen HSP'ler zu klein sein könnte, so dass wir deutschen HSP'ler hier sinnvoll mitwirken könnten. [Zu den verschiedenen Phasen in der Medikamentenzulassung siehe den Absatz "Phasen einer Arzneimittelstudie" im Artikel "Klinische Studie" in Wikipedia]. In Australien leben etwa 1.700 HSP-Betroffene. Die wesentlich geringere Zahl als die 6.000 HSP'ler in Deutschland erklärt sich dadurch, dass im großen Australien nur 22,7 Millionen Menschen leben. Im vergleichsweise kleinen Deutschland sind es rund 82 Millionen Menschen. Es sei auch an dieser Stelle nochmals hervorgehoben, wie großartig die recht kleine Gruppe der HSP'ler in Australien das Forschungsprojekt durch ihre Spenden möglich gemacht hat.
Unten eingestellt ist die Nachricht, die wir an Frank, den Verantwortlichen der australischen Gruppe gesandt haben. Da wir uns immer wieder gegenseitig über die von uns geförderten Forschungsvorhaben in unseren Ländern austauschen ‒die Australier kennen auch unser Projekt zu den Nonsensemutationen und verfolgen die Arbeiten daran mit hohem Interesse‒ erhielt ich bereits heute Antwort von Frank. Seine Mail und die Übersetzung stelle ich unten ein. Es bleibt festzuhalten, dass die Australier nun doch zunächst Studien in den Phasen 1 und 2 machen werden. Da ist die Menge der HSP'ler in Australien ausreichend. Es ist aber in jedem Fall erforderlich, dass vor einer Zulassung auch die Phase 3 durchgeführt wird. In der Entwicklung und in der Konzeption dieser Phase wird die australische Gruppe auf uns zukommen. Wir werden die Mitglieder unseres Forums natürlich über alle weiteren Schritte informiert halten. Genauso werden wir auch weiterhin über Neuigkeiten zu diesem großartigen Forschungsprojekt informieren.
Es ist sehr gut erkennbar, wie wichtig und wie hilfreich es ist, wenn wir auch über die Landesgrenzen hinaus Kontakt zu aktiven HSP-Gruppen halten. Für jede Hilfe von euch, z.B. bei Übersetzungen, sind wir dankbar. Meldet euch bitte bei uns.
Herzliche Grüße
Rudi
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Hallo Frank
Mitglieder unserer Organisation "Ge(h)n mit HSP" lasen eure Website "Volunteering for clinical trials" und fragten, ob es möglich ist, an den klinischen Studien teilzunehmen. Natürlich wäre es sehr problematisch für uns, mehrmals nach Australien zu reisen. Aber ich denke, dass es für euch hilfreich sein könnte eine größere Gruppe von Teilnehmern zu haben. Und ich glaube, es ist vielleicht notwendig, mehrere Standorte für die klinischen Studien zu haben. In Deutschland haben wir ca. 6.000 HSP'ler. Etwa 2.000 von ihnen werden eine genetische Diagnose haben, und 600 bis 800 von ihnen haben vermutlich eine SPG4-Mutation.
Ich gehe davon aus, dass ihr mehr Teilnehmer in den klinischen Studien brauchen werdet, als ihr SPG4-Betroffene in Australien habt. Habt ihr schon über die Möglichkeit nachgedacht, die Studie in mehreren Ländern zu organisieren? Wenn ihr denkt, dass dies ein guter Weg ist, dann kann ich unsere Forscher fragen, ob sie interessiert sind, an den klinischen Studien ‒mit uns als Patienten‒ teilzunehmen.
Ich bin dankbar für eine Antwort
Rudi
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Hallo Rudi,
vielen Dank für deine E-Mail-und für das Interesse eurer Mitglieder an den klinischen Studien.
Die Planung für die klinischen Studien wird derzeit sowohl für den frühen Krankheitsbeginn wie auch den fortgeschrittenen Krankheitsstatus gemacht, da der Fokus darauf gerichtet ist, die zwei neuen Medikamenten-Validierungsprojekte etabliert zu bekommen und da alle klinischen Studien frühestens in 18 Monaten starten können.
In Bezug auf klinische Studien an dieser Stelle ist es unser Gedanke, eine Phase-I / II-Studie hier in Australien mit lokalen Ärzten, Teilnehmern, Finanzierung und andere Ressourcen durchzuführen. Zur Phase-III- gibt es keine Planung. Wir wissen, dass wir weder die Mittel noch die Teilnehmer haben, um so etwas durchzuführen. Es kann gut sein, dass eine klinische Phase-III-Studie an mehreren Standorten durchgeführt wird. Die Finanzierung und mögliche Pharma-Partner für diese Studien können durchaus Parameter und Prioritäten bilden, die die Standortfragen und die Beteiligung beeinflussen könnten.
Mittelfristig wollen wir zwei Dinge tun:
- Benchmark-Datenbanken erarbeiten und Patientenregister erstellen, die für klinische Studien geeignet sein könnten,
- und die wichtigsten Akteure weltweit, wie euch in eurer Gruppe, einzubinden, um in Diskussionen und Beratungen zu erkennen, wie man am besten zusammenarbeiten und unsere gemeinsamen Stärken und Ressourcen nutzen kann, um so erfolgreich die klinischen Studien zu implementieren.
Seid versichert, dass wir mit euch kommunizieren sobald das notwendig ist ... und wir sind nicht überrascht, dass ihr bereits jetzt mit uns darüber nachdenkt!
Mit freundlichen Grüßen
Frank
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Hi Rudi,
Thanks for your e-mail and for your members’ interest in clinical trials.
Planning for the clinical trials is currently both early-stage and high-level, given that the focus is on getting the 2 new drug validation projects established, and that any clinical trials are 18 months or more away.
The thinking regarding clinical trials at this point is to conduct a phase I/II trial here in Australia with local clinicians, participants, funding and other resources. No planning has been done regarding phase III, although we recognise that we will have neither the funding nor the participants to conduct that. It may well be that a phase III clinical trial is conducted in several locations. Funding/pharmaceutical partners in that work may well have parameters and preferences that could influence questions of location and participation.
In the near to mid-term, we intend to do 2 things:
• investigate/benchmark databases and patient registries that may be suitable for clinical trials, and
• engage key stakeholders globally, such as yourselves, in the discussion and deliberation of how to best collaborate and leverage our combined strengths and resources to successfully implement clinical trials.
Rest assured that we will communicate with you at that time… and we’re not surprised that you are already thinking ahead of us! : )
Kind Regards
Frank