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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Di 12. Apr 2016, 17:53
von Rudi
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Hallo zusammen,

unten verlinkt ist ein ganz neuer Bericht zu einer aktuellen Arbeit von chinesischen Forschern zum Thema "CRSIPR-Cas9". Es zeigt sich, dass dieses Werkzeug aktuell noch nicht wirklich beherrscht wird. Außerdem zeigt es sich, dass die ethischen Regeln zum Einsatz dieser neuen
"Genome-Editing-Methode" noch nicht einmal ansatzweise gefunden sind.

Ich verweise an dieser Stelle auch auf den sehr guten
Radiobeitrag zum Thema den ihr bei uns im Forum abrufen könnt. Zusätzlich findet ihr in diesem Thema, wenn ihr zum Beitrag vom 28. November 2015 scrollt, einige sehr gute Videos zu "CRSIPR-Cas9".

Klar ist es aber auch, dass dieses neue Verfahren unbedingt weiter entwickelt werden muss. Es könnte dann in Körperzellen aber nicht in Keimbahnzellen zum Einsatz kommen. Patientenorganisationen zu anderen Krankheitsbildern sind da vorbildhaft aktiv und organisieren Gelder für diese Forschungsentwicklung.

Herzliche Grüße
Rudi
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„China: Eingriff ins Erbgut eines Embryos
Forscher schleusen Resistenzgen gegen HIV in befruchtete Eizellen ein“
.......Öffnen per Klick in den Titel
scinexx® - Das Wissensmagazin

Eingriff in die Keimbahn: Chinesische Forscher haben zum zweiten Mal das Erbgut eines menschlichen Embryos modifiziert. Mit Hilfe der Genschere CRIPR schleusten sie eine Genmutation in befruchtete Eizellen ein, die die Zellen gegen Aids immun macht. Allerdings: Die Erfolgsquote war extrem gering und nur jeweils eine Genkopie wurde ersetzt. Das bestätigt, dass solche ethisch umstrittenen Eingriffe in die Keimbahn auch technisch noch problematisch sind.


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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Fr 3. Jun 2016, 13:05
von Rudi
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Hallo zusammen,

in den letzten Monaten habe ich hier im Forum immer wieder das neue Thema "CRSIPR-Cas9" angesprochen. Mit CRISPR soll es möglich gemacht werden, Genmutationen am Gen zu korrigieren. Ich hatte die Arbeitsweise von "CRSIPR-Cas9" sehr vereinfacht erklärt, hatte auch die erkennbare Problematik angesprochen und hatte die Grenzen für unsere HSP aufgezeigt. Gleichzeitig hatte ich dargestellt, dass dieses neue System zur Bearbeitung des Gencodes immer weiter entwickelt werden wird. Heute gibt es dazu eine sehr wichtige Bestätigung.

Das "Broad Institute" hat heute unter der Überschrift "Researchers unlock new CRISPR system for targeting RNA" (Forscher entwickeln neues CRISPR-System, das die RNA gezielt anspricht) einen Artikel veröffentlicht, der einen neuen Schritt in der CRISPR-Entwicklung darstellt. Bisher war es ja so, dass mit CRISPR die DNA verändert wurde. Jetzt ist das auch bei der RNA möglich. Das hört sich nun für uns Laien zunächst nicht so ganz großartig an. Aber, wenn wir uns etwas mit dem Thema befassen, dann erkennen wir schon was das nun bedeutet.

Kurz zu den Grundlagen. Die
DNA (Desoxyribonukleinsäure), die als Bild der Doppelhelix gut bekannt ist, ist der Träger unserer gesamten Geninformation. Sie liegt im Zellkern einer jeden Körperzelle (Ausnahme: rote Blutkörperchen). Aus der DNA wird im Zellkern immer wieder die RNA gebildet. Das geschieht dann, wenn das jeweilige Protein (Eiweiß), das im Gencode beschrieben ist, von der Zelle benötigt wird. Die RNA hat ihre Information nicht mehr doppelt, also in zwei Strängen, sondern nur noch einfach. Sie hat aber in diesem Strang den Genfehler, der für unsere HSP verantwortlich ist. Sobald sie gebildet ist, verlässt sie den Zellkern und nimmt ihre Arbeit in der Zelle auf. Mit der Information der RNA wird das jeweilige Protein hergestellt. Sobald das erledigt ist, wird die RNA zerstört. Dieser Vorgang wiederholt sich jedes Mal, wenn die Zelle das Protein benötigt.

Aber, warum ist es nun eine Weiterentwicklung des CRISPR, wenn es in der RNA und nicht in der DNA aktiv wird? Ganz einfach: Aus einem Strang der DNA wird die RNA durch Kopie gebildet. Die DNA verändert sich dabei nicht. Falls CRISPR über den bisher bekannten Weg die DNA verändert, so ist das für die Körperzellen endgültig und nicht mehr veränderbar. Die RNA würde dann also immer in der durch CRISPR korrigierten Form der DNA gebildet. Der Einsatz von CRISPR bei der RNA hätte aber nur für die einmalige Produktion eines Proteins Gültigkeit, da die RNA ja nur einmal eingesetzt wird. Um die genetische Veränderung in der RNA herbeizuführen, müsste daher das CRISPR-Medikament ständig eingenommen werden. "So ein Quatsch, das ist doch kein Vorteil", mag nun mancher Leser denken. Bei Veränderungen an der DNA würde ein einmalige Einsatz ausreichen. Aber die Veränderung der DNA wäre endgültig und ließe sich nicht mehr rückgängig machen. Die Veränderung an der RNA wäre jedoch gestoppt, sobald das Medikament nicht mehr eingenommen würde.

Allein das ist ein enorm großer Vorteil. Niemand kann es nämlich bisher seriös beurteilen, was im Körper passieren würde, wenn die DNA verändert wird. Die Veränderung der DNA wäre dauerhaft, weil sie bei jeder Zellteilung an die neu entstehenden Zellen weitergegeben würde. Gibt es dadurch unerwartbare Nebenwirkungen? Gibt es Wechselwirkungen mit anderen Genen? Wären die Nachteile größer als die Vorteile? Diese Fragen sind bei einer Behandlung der RNA kaum relevant. Sollte nämlich die RNA mit CRISPR verändert werden, so könnte die Behandlung sofort gestoppt werden, falls sich Nebenwirkungen zeigen sollten. Das ist in meinen Augen ein sehr großer Vorteil.

Der oben angesprochene Artikel aus "Broad Institute" ist hier im
Original und hier in der Google Übersetzung aufrufbar.

Ich verweise aber an dieser Stelle auch sehr bewusst auf meinen Beitrag vom 7.12.2015 zu diesem Thema. Dort habe ich unter dem ersten Aufzählungspunkt geschrieben: "..........Ich sage großartig, obwohl es bei unserer HSP bisher nicht erkennbar ist, ob auch die Folgeschäden, die durch die Genmutation entstanden sind, bei uns also die Degeneration des Nervs, ebenfalls korrigiert werden..............." Das gilt nach wie vor und das muss bitte immer auch im Kopf behalten werden. Hier könnten wir nur mit einem guten und recht teuren Forschungsprojekt dafür sorgen, dass solche Fragen schrittweise einer Lösung zugeführt werden.

Bitte beachtet, dass ihr hier im Forum "Ge(h)n mit HSP" über die Entwicklungen dieser neuen Methode zur Bearbeitung von Genen informiert werden sollt. Es muss aber auch sehr klar hervorgehoben werden, dass euch diese Information nur dazu dienen kann, in Gesprächen zur Genetik fehlerhafte Gedanken korrigieren zu können. Diese neuen Verfahren können erst dann zu Therapien für uns entwickelt werden, wenn die CRISPR-Forschung die HSP aufgreifen würde. Leider ist das derzeit noch kein Thema, weil es uns nicht gelingt, Finanzmittel dafür zu gewinnen. Das kann nur dann erreicht werden, wenn die große Menge der HSP'ler auf die Seite der Aktiven wechselt. Bei anderen Krankheitsbildern hat das funktioniert. Bei uns ist das sicher auch erreichbar.

Herzliche Grüße
Rudi



Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Do 23. Jun 2016, 10:37
von Rudi
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Hallo zusammen,

seit einiger Zeit könnt ihr hier in diesem Thema recht intensiv verfolgen, wie sich die Diskussion um CHRISPR-Cas9 entwickelt. Das so genannte "Genome Editing" könnte ja möglicherweise das Potential haben, uns HSP'lern wirklich zu helfen. Wie immer bei solch grundlegend neuen Verfahren gilt es aber, die Chancen und die Risiken zu sehen. Beim Lesen der Beiträge in diesem Thema erkennt ihr, dass es Risiken sowohl im medizinischen Bereich wie auch auf der ethischen Seite gibt. Es ist sehr gut und sehr hilfreich, dass darüber öffentlich diskutiert wird.

Heute erreichte mich eine Nachricht von Thorsten Richter, der mich auf einen Beitrag zum Thema auf der Internetseite der Tagesschau hinwies. Die Redakteurin der Tagesschau verweist im Text darauf, dass sich der Deutschlandfunk am 22. Juni mit dem Thema befasst hat. Ihr könnt den entsprechenden
Radiobeitrag hier abrufen und anhören. Die Seite der Tagesschau ist hier wählbar.

Ein Dankeschön an Thorsten für die Zusendung der Information.

Herzliche Grüße
Rudi

Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Mo 4. Jul 2016, 14:07
von Rudi
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Hallo zusammen,

heute gibt es einen neuen Artikel zum Thema "CRISPR-Cas9" in ZEIT-ONLINE. In ihm ist beschrieben, dass Gavriel, ein Junge, der an der genetisch bedingten Krankheit "Muskeldystrophie Duchenne" leidet, mit GPRSPR-Cas9 neue Hoffnung auf ein gesundes Leben erhält.

Das mag sich nun zunächst nach einer typisch unglaubwürdigen Geschichte anhören. Dennoch, der Artikel zeigt, was möglich ist, wenn Betroffene einer seltenen Erkrankung zusammenarbeiten und sich selbst mit dem Thema Forschung befassen. Die Mutter des Jungen zeigt uns allen durch ihr Engagement, dass es sich wirklich lohnt, sich zu engagieren. Ihre Arbeit wird im Artikel sehr deutlich beschrieben. Ihrem Vorbild sollten wir alle nacheifern. Zitat:

Kerry Rosenfeld ist eine schmale Frau, die man für zerbrechlich halten könnte, bis sie zu reden beginnt. Sie hat eine kräftige Stimme, sie redet schnell und wippt manchmal ungeduldig mit dem Bein, sie sagt: "My brain goes 100 miles per hour." Sie hat keine Zeit zu verlieren. Mit Mitte zwanzig war sie Investmentbankerin bei der Schweizer Großbank UBS. Heute ist sie Gavriels Gesundheitsministerin. Im Wohnzimmer stehen 18 Stühle um einen langen Tisch, ein Flipchart, zwei Rollstühle. Dies ist ihr Hauptquartier im Kampf um das Leben ihres Sohnes. Sie vernetzt Biotech-Unternehmer und Wissenschaftler, organisiert Telefonkonferenzen und plant das nächste Spenden-Dinner für ihre Stiftung, den Duchenne Research Fund. Das Startkapital hatte die Familie durch Spenden ihrer jüdischen Gemeinde erhalten. Ihr Mann, Teilhaber einer Elektronikfirma, möchte, dass sie kürzertritt, Burn-out-Gefahr.

Der Beitrag beschreibt nicht nur das Leben des Jungen. Er geht auch sehr intensiv und leicht verständlich auf die Chancen und Risiken von "CRISPR-Cas9" ein. Es lohnt sich, den Beitrag zu lesen. Ihr könnt den Artikel in ZEIT-ONLINE
hier per Klick aufrufen. Es ist auch ein hervorragendes Video erfasst, dass die "CRIPSR-Cas9" -Technik sehr gut erklärt. Dieses Video kann auch hier per Klick aufgerufen werden.

In den zahlreichen Beiträgen, die hier zum Thema "CRIPSR-Cas9" bereits eingestellt sind, ist erkennbar, dass diese Technik für unsere HSP speziell weiterentwickelt werden muss. Ich verweise darauf, dass es gelöst werden muss, die Technik in Nervenzellen zum Einsatz zu bringen oder darauf mit der Technik die Bluthirnschranke zu überwinden. Bei dem Krankheitsbild, das im Artikel beschrieben wird, muss "CRISPR-Cas9" nicht in die Nervenzellen sondern muss "nur" in die Muskelzellen.
Es ist völlig klar, dass das neue Verfahren auch bei unserer HSP zunächst in Zellkulturen getestet werden muss. Es ist auch klar, dass "CRISPR-Cas9" aktuell bei vielen der rund 10.000 seltenen Krankheiten durch die Betroffenen mit ihren Patientengruppen sehr viel Aufmerksamkeit erhält. Viele dieser Patienten geben Spenden oder organisieren Spenden, um für dieses neue Verfahren bei ihrem Krankheitsbild Forschungsprojekte zu finanzieren. Auch deshalb stelle ich unten erenut unseren HSP-Spendenaufruf ein.

Herzliche Grüße
Rudi
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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Do 15. Sep 2016, 11:44
von Rudi
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Hallo zusammen,

in der Internetseite "Science Blogs" ist mit Datum vom 12. September ein wichtiger Beitrag zum Thema CRISPR-Cas zu lesen. Diese neue Technik, die derzeit die gesamte Gentik revolutionär verändert, wird ein
Schwerpunktthema beim bayerischen HSP-Info-Tag sein. Die Gesamtseite aus "Science Blogs" ist unten eingestellt. Es ist großartig, dass Forscher der Uniklinik Erlangen, die bereits mit dieser neuen Technik arbeiten, zu unserem HSP-Info-Tag kommen, um uns dieses neue Verfahren zu erklären. Sie werden dabei auch einen Einsatz bei HSP thematisieren, die derzeitigen Randbedingungen und zukünftigen Möglichkeiten ansprechen.

Herzliche Grüße
Rudi
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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Mi 28. Sep 2016, 15:38
von Rudi
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Hallo zusammen,

das Thema CRISPR-Cas nimmt immer mehr Fahrt auf. Eine Gruppe koreanischer Forscher von der Universität in Seoul hat sich mit der Anwendung dieser neuen Gentechnik bei erblich bedingten Bewegungsstörungen befasst. Beim bayerischen HSP-Info-Tag bilden die Information zu CRISPR-Cas ein wesentliches Schwerpunktthema. Die Vorträge von Herr Dr. Regensburger und von Herr Dr. Turan (beide Uniklinik zu Erlangen) sollen dieses neue und wichtige Thema beleuchten. Sie werden zudem als Webinar live im Internet übertragen (
Infos dazu siehe hier). Wegen der Aktualität stelle ich den Artikel der koreanischen Forscher unten im englischen Original ein. Zusätzlich kann er hier in der Google-Übersetzung abgerufen werden.

Ich bin mir sicher, dass wir einen sehr motivierenden HSP-Info-Tag unserer bayerischen Interessengemeinschaft mit vielen guten und interessanten Gesprächen erleben werden.

Herzliche Grüße
Rudi
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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: So 9. Okt 2016, 10:00
von Rudi
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Hallo zusammen,

in einem Video in der Zeit wird CRIPR-Cas aktuell sehr gut und verständlich erklärt. Ich füge das Video unten an (Das Laden kann etwas Zeit beanspruchen). Zudem ist hier
per Klick der gesamte Artikel abrufbar.

Natürlich kann in der Zeit die neue Gentechnologie nicht speziell für unsere HSP angesprochen werden. Das ist auch nicht mehr erforderlich. Beim bayerischen HSP-Info-Tag am 1.10.16 war CRISPR-Cas im Zusammenhang mit der HSP ein Schwerpunktthema. Das Video zum Vortrag von Herrn Dr. Regensburger (Uniklinik Erlangen) kann in unserem
Themenforum Webinare abgerufen werden.

Herzliche Grüße
Rudi
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[youtube]http://brightcove.vo.llnwd.net/v1/uds/pd/18140073001/201606/2575/18140073001_4948821400001_4948764858001.mp4[/youtube]

Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Di 18. Okt 2016, 09:01
von Rudi
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Hallo zusammen,

unten eingestellt ist ein Beitrag des Deutschlandfunks, der hier auch
per Klick abgehört werden kann. Dauer 6:47 Minuten.

Herzliche Grüße
Rudi
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Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: Fr 21. Okt 2016, 12:24
von Rudi
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Hallo zusammen,

zum Thema "CRISPR-Cas9" erhalte ich recht häufig Anrufe, in denen es um Fragen zur Wirkungsweise dieser neuen Technik geht. Ich empfinde das als großartig, weil ihr auch auf diese Art und Weise zeigt, wie intensiv ihr die Forschungsentwicklungen in der Genetik mitverfolgt. In den Telefongesprächen werden auch solche Themen angesprochen, die sich mit Fragen zu den Risiken, zu der Einsatzwahrscheinlichkeit und zu den Chancen bei unserer HSP befassen.

Zu einem Teil dieser Fragen habe ich nun sehr gute Antworten auf den Internetseiten von "Transparenz Gentechnik" gefunden. Die entsprechenden Seiten habe ich unten verlinkt, so dass ihr sie per Klick aufrufen könnt:



Zusätzlich verweise ich auch an dieser Stelle auf die Infos, die zum HSP-Info-Tag unserer bayerischen HSP-Interessengemeinschaft eingestellt wurden. Bei dem Treffen war ja "CRISPR-Cas9" ein Schwerpunktthema. Die Vorträge, die Herr Dr. Martin Regensburger (Uniklinik Erlangen) in diesem Zusammenhang gehalten hat, haben sich natürlich schwerpunktmäßig mit den Einsatzmöglichkeiten, mit den Chancen und mit den Risiken bei unserer HSP befasst. Die Vorträge wurden aufgenommen und sind
als Videos hier im Forum abrufbar.

Herzliche Grüße
Rudi

Re: "CRISPR-Cas9" =► Neue Technologie zur Genetik in Entwick

BeitragVerfasst: So 30. Okt 2016, 11:56
von Rudi
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Hallo zusammen,

hier bei uns im Forum "Ge(h)n mit HSP" stellen wir nun seit fast einem Jahr immer wieder Neuigkeiten zu der neuen Methode vor, mit der Genmutationen entfernt und korrigiert werden können. Ihr habe es erkannt, dass es uns zunächst darum ging, die Grundlagen zu vermitteln. Im Laufe der letzten Monate konntet ihr hier zudem immer wieder Neuigkeiten aus der Arbeit mit CRISPR-Cas9 lesen. Natürlich war es ein Highlight in diesem Jahr, dass unsere bayerische Interessengemeinschaft bei ihrem HSP-Info-Tag diese neue Forschung zu einem Schwerpunktthema gemacht hatte. Das dabei aufgenommene Video mit den Vorträgen von Herrn Dr. Regensburger
kann hier aufgerufen werden.

Am 5. Oktober gab es einen Radiobeitrag zu CRISPR-Cas9 auf SWR2. Der Beitrag ist
hier zum Anhören verlinkt. Zusätzlich können die Schwerpunkte der Sendung unten in der eingestellten Seite gelesen werden. Der Radiobeitrag greift erste Behandlungsansätze bei der genetisch bedingten, seltenen Erkrankung Muskledystrophie Duchenne auf.

Herzliche Grüße
Rudi
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Das korrigierte Erbgut .... Gen-Chirurgie in der Praxis