Hallo zusammen,
unten eingestellt ist eine neue Seite aus dem Internetportal von DocCheck - News. Diese neue Seite behandelt unter der Überschrift "Orphan Drug: Der Stein der Waisen?" das Thema Medikamente für seltene Erkrankungen. Ich füge hier zunächst einige Zitate ein, die das Interesse zum Lesen der gesamten Seite wecken sollen.
Die Herstellung und Zulassung von Orphan Drugs, also Medikamenten zur Behandlung seltener Leiden, wird dank gelockerter gesetzlicher Auflagen teilweise immens beschleunigt. Das kommt den Betroffenen scheinbar zugute, allerdings wächst auch Kritik an diesem Konzept.
Durch das seit 2011 herrschende Arzneimittel-Neuordnungsgesetz (AMNOG) wird die Sonderstellung der Orphan Drugs weiter gefördert. Im Gegensatz zu anderen Medikamenten muss ihr Zusatznutzen in vergleichenden Studien mit der bewährten Standardtherapie nicht unter Beweis gestellt werden. Stattdessen gilt die Marktzulassung durch die EMA als Orphan Drug stellvertretend für einen Nutzennachweis. Diese Verfahrensweise sei der Tatsache geschuldet, dass klinische Studien in diesem Bereich aufgrund der kleinen Patientenkollektive nicht den Qualitätsstandard üblicher Studien erreichen könnten.
„Für lediglich 44 von 7.000 seltenen Erkrankungen gibt es Medikamente“, entgegnet Andreas Reimann, der stellvertretende Vorsitzende der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE). „Man kann also nicht ernsthaft von einer ‚Orphanisierung‘ sprechen. Das Problem ist vielmehr, dass es zu wenige Arzneimittel gibt.“
Der zweite Textblock oben enthält die interessante Aussage, dass klinische Studien aufgrund der kleinen Patientenmenge nicht den Qualitätsstandard üblicher Studien erreichen können. Vielleicht ist das ein hilfreicher Hinweis für diejenigen unter uns, die sich wegen des "Off-Label-Use" zu speziellen Medikamenten (z.B. solchen mit dem Wirkstoff Botulinumtoxin) mit ihren Krankenkassen streiten. In solchen Streitigkeiten wird immer darauf verwiesen, dass der Nutzen des Medikaments nicht durch entsprechende Studien bei HSP nachgewiesen sei. Es existieren aber häufig Studien, die den Nutzennachweis erbringen, die aber nicht den Qualitätsstandard üblicher Studien erreichen. Ich kann es mir sehr gut vorstellen, dass die im zweiten Textblock dargelegte Denkweise bei Streitigkeiten mit den Krankenkassen sehr hilfreich sein kann.
In der unten eingestellten Seite sind einige Fachbegriffe (rote Textfarbe) mit guten Erklärungen hinterlegt.
Herzliche Grüße
Rudi
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