Leitender Forscher, Prof. Alan Mackay-Sim
Manche Träume werden wahr. Als der Gründungspräsident der Selbsthilfegruppe, Herrn Robin Bligh zum ersten Mal auf mich zukam und mich fragte, ob ich mich mit HSP-Forschung befassen möchte, da hatten wir den Traum, dass wir olfaktorische (nasale) Stammzellen nutzen könnten, um herauszufinden, was bei HSP'lern falsch läuft, was zur Krankheit führt, um dann nach Chemikalien zu suchen, die zukünftige Medikamente sein könnten. Fünf Jahre später nun kennen wir viele Dinge, die falsch laufen, und wir sind dabei, Wirkstoffe zu finden. Wir sind gespannt, was die Zellen uns in den nächsten 6 Monaten noch preisgeben werden. Unsere Fortschritte werden durch zwei neue Teammitglieder beschleunigt werden, die während der nächsten 3 Monate in unserem Labor arbeiten.
Dorothee Mugele, aus Dresden, Deutschland, ist eine Masters Studentin, die ein von ihrer Universität finanziertes, praktisches Studiensemester macht und die unter Simon's Aufsicht an seinen Tubulin Dynamik Experimenten arbeitet.
Johanna Fernandes ist ein drittes Jahr Bachelor-Studentin in Biomedical Science an der Griffith University. Johanna wird unter Gautam's Aufsicht arbeiten und die Bewegung anderer Zellorganellen untersuchen.
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Dr. Yongjun Fan
In unserer letzten Veröffentlichung haben wir zwei wichtige neue Erkenntnisse zu dem, was in den Zellen von Menschen mit Spastin Mutationen geschieht, vorgestellt. Diese waren eine Verringerung der stabilen Mikrotubuli und die Verlangsamung der Bewegungen der Peroxisomen. Mikrotubuli sind aus Tubulin gemacht und im letzten Quartal habe ich Wirkstoffe getestet, die Tubulin binden, um herauszufinden, ob wir die Beeinträchtigungen in den Mikrotubuli und in der Bewegung der Peroxisomen bei HSP Stammzellen rückgängig machen können. Ich habe verschiedene Wirkstoffstärken getestet, um solche zu finden, die bei sehr niedrigen Dosen wirksam sind. Ich bin jetzt bei der Ausarbeitung der Veröffentlichung, die bald bei einer internationalen Fachzeitschrift eingereicht werden wird.
Ein wichtiger nächster Schritt ist es nun zu sehen, ob die Beeinträchtigungen, die wir in den HSP Stammzellen sehen, auch zu erkennen sind, wenn diese Zellen zu Neuronen (Nervenzellen) entwickelt werden. In den letzten drei Monaten habe ich ein chemisches Verfahren gefunden, mit dem die Stammzellen in Neuronen-ähnliche Zellen verwandelt werden, wie sie durch Gautam und Simon sind bei ihren Untersuchungen verwendet werden. Ich bin nun in der Weiterentwicklung dieses Verfahrens, um so echten Neuronen herzustellen.
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Johanna Fernandes & Gautam Wali
Gautam Wali
Ich studiere die Bewegung der Peroxisomen in HSP Stammzellen. Peroxisomen sind "Organellen", winzige Körper, die wichtig im Energiestoffwechsel sind und für eine normale Zellfunktion bewegt werden müssen.
Um ihre Bewegung zu studieren, werden die Peroxisomen mit einem fluoreszierenden Marker "gekennzeichnet" (siehe Foto) und werden mit Zeitraffer-Aufnahmen fotografiert. Ein Computerprogramm findet dann jeden Peroxisomen und verfolgt seine Bewegung.
Das erste Experiment zeigte, dass die Bewegung der Peroxisomen in HSP-Zellen beeinträchtigt ist. Sie bewegen sich langsamer als in normalen Zellen. Im zweiten Experiment wurden HSP Stammzellen in "Neuron-ähnliche"-Zellen modifiziert, so dass sie strukturell ähnlich wie die Nervenzellen wurden, die bei Menschen mit HSP beeinträchtigt sind. Neuronen sind Nervenzellen mit einem langen Arm oder Axon. In diesen Zellen wurde eine noch stärkere Beeinträchtigung der Bewegung der Peroxisomen beobachtet. Dieses Experiment hat uns auch einen Einblicke verschafft, warum nur die Nervenzellen bei HSP betroffen sind.
Im dritten Versuch wurden vier potentielle Wirkstoffkandidaten getestet und es wurde festgestellt, dass alle die beeinträchtigte Bewegung der Peroxisomen verbessern könnten.
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Dorothee Mugele & Simon Weyers
Simon Weyers
In den letzten drei Monaten gab es weitergehende Untersuchungen zur Dynamik der Mikrotubuli. Mikrotubuli sind die "Autobahnen", auf denen Peroxisomen innerhalb der Zellen transportiert werden. Allerdings sind sie nicht stabil und werden in den Zellen ständig auf- und abgebaut. Es konnte gezeigt werden, dass sich die Dynamik der Mikrotubuli in HSP Zellen von denen in normalen Zellen unterscheidet.
Ende Mai stellte ich meine jüngste Arbeit in einer Poster-Präsentation auf einer Konferenz der Australian Society for Medical Research vor. Im Juli fuhr ich nach Sydney, um im Labor von Prof. Carolyn Sue aus dem Kolling Institute of Medical Research zu arbeiten.
Als ein Ergebnis dieses Besuchs etablieren wir jetzt Stammzellen von HSP'lern, die eine Mutation in dem Gen SPG7 in sich tragen. Dies wird uns helfen zu verstehen, welche Beeinträchtigungen in den Zellen bei Menschen mit unterschiedlichen HSP Mutationen üblich sind. Indem weitere Zelllinien zur Stammzell-Bank hinzugefügt werden, hoffen wir, in der Lage zu sein, besser auf den unterschiedlichen genetischen Hintergrund der Krankheit eingehen zu können.
August 2014
Dear Rudolf,
I am writing to everyone on a matter of concern to us in the Foundation. The Committee of the Foundation decided that we should communicate this concern to all our friends in HSP support groups globally… please read below.
Please feel free to share your thoughts on this issue.
Kind Regards
Frank
Frank McKeown
President
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The HSP Research Foundation Incorporated http://www.hspersunite.org.au/ ABN 46648875912 is an Income Tax Exempt Charity endorsed by the ATO as a Deductible Gift Recipient organisation.
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NOSCAPINE
A potential drug for treating HSP and a potential risk due to ready availability.
… Prepared by the HSP Research Foundation as an information service, July 2014
Background
Researchers in Australia who are supported by this Foundation have recently published a paper http://bio.biologists.org/content/early/2014/05/08/bio.20147641.full naming two potential drug candidates for treating HSP that are the subject of ongoing investigation, with the prospect of future human clinical trials.
One of the drug candidates being tested as a cure for HSP, Noscapine, is a cheap, generic, off-patent drug approved for use as an anti-tussive in cough medicine in several countries including several each in Asia, South America, the Middle East and Europe. Noscapine is available in Portugal, Spain, France, the Netherlands, Sweden, Finland, Italy, India, Pakistan, South Africa, Chile, Indonesia and Japan to name a few. Noscapine is not an approved drug in the UK and Ireland, North America and Australia, amongst others. It is also known by the names Narcotine, Nectodon, Nospen, Anarcotine amongst others.
Manufacture & Supply
Where approved, some of the names for the compound, brands and countries include:
Noscapin (Capval) - Germany
Noscapine (Tussisédal) - France
Noscapina (Tuscalman Berna) - Spain
Noscapina (AB Antitusivo) - Chile
Tussanil N - Switzerland
Cosin, Kuso, Noca, Nompin - Taiwan
Paratusin - Indonesia
Narcotine - Japan
In several of these products, Noscapine is in combination with other active ingredients.
Noscapine manufacturers and suppliers can be found here: http://www.drugs.com/international/noscapine.html
Noscapine's active ingredient is synthesised in Taiwan, Mainland China and India. The form manufactured is monohydrate hydrochloride resinate. Availability over-the-counter or by prescription is not known and may vary from country to country. Noscapine comes in the form of lozenges, capsules, drops, syrup and suppository.
Self-medication as HSP therapy
Anecdotal reports of Noscapine abuse exist, with effects reportedly similar to alcohol intoxication.
There is now the prospect of people with HSP, in countries with Noscapine approval as an over-the-counter medicine, taking a do-it-yourself approach and trying the drug as HSP therapy. There is also the potential for 3rd parties such as online drug sellers to promote the drug to people with HSP, both in countries where it is approved as a cough medicine and also in countries where it is not. Where it is available on prescription only, this may provide some measure of protection against access for self-medication.
Purpose of this communication
The HSP Research Foundation feels that those who lead national HSP support groups and international bodies with an interest in the welfare of people living with HSP should be made aware of this issue, in the best interests of the global HSP community.
We currently have no position on the desirability or otherwise of bringing the attention of the HSP communities we serve to this issue. Publicising this issue could well lead to more self-medication than might otherwise be the case. In our own case we are choosing not to publicise this issue with our HSP community, with a major factor in this decision being that the drug is not approved for use in Australia and is therefore not readily available.
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August 2014
Lieber Rudolf,
ich schreibe dir wegen eines Anliegens in unserer Gruppe. Die Leitung unserer Gruppe hat beschlossen, dass wir dieses Anliegen weltweit, an alle unsere Freunde in den HSP Selbsthilfegruppen kommunizieren. Lies bitte unten.
Gerne hören wir deine Gedanken zu diesem Thema.
Herzliche Grüße
Frank
Frank McKeown
Präsident
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Die HSP Research Foundation Incorporated http://www.hspersunite.org.au/ ABN 46648875912 ist eine der Einkommensteuer befreite Charity von der ATO als Selbstbehalt Beschenkten Organisation gebilligt.
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Noscapin
Eine eventuelles Medikament zur Behandlung der HSP und ein eventuelles Risiko durch einfache Verfügbarkeit.
... Von der HSP Forschungsgemeinschaft vorbereitet als Informationsdienst, Juli 2014
(Ergänzung Rudi: siehe dazu in diesem Forumsthema "Neues zum Projekt unserer australischen Freunde" den Forumsbeitrag vom 6. Juni 2014)
Hintergrund
Forscher in Australien, die von dieser Stiftung unterstützt werden, haben vor kurzem ein Papier veröffentlicht http://bio.biologists.org/content/early/2014/05/08/bio.20147641.full in dem zwei Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von HSP benannt werden, die der Gegenstand des laufenden Forschunsprojektes sind, mit der Aussicht zukünftige klinische Studien am Menschen zu realisieren.
Einer der Wirkstoffkandidaten, der als Heilmittel für HSP geprüft wird, nämlich Noscapin, ist ein preiswertes, gewöhnliches, patentfreies Medikament das in der Medizin als Hustenmittel in mehreren Ländern zum Einsatz kommt; darunter mehrere Länder in Asien, in Südamerika, dem Nahen Osten und Europa. Noscapin ist in Portugal, Spanien, Frankreich, den Niederlanden, Schweden, Finnland, Italien, Indien, Pakistan, Südafrika, Chile, Indonesien und Japan verfügbar, um nur einige dieser Länder zu nennen. Noscapin ist kein zugelassener Wirkstoff unter anderem in Großbritannien und Irland, Nordamerika und Australien. Es ist auch unter den Bezeichnungen Narkotin, Nectodon, Nospen, Anarcotine unter anderen bekannt
Herstellung & Vertrieb
Hier sind einige Markennamen und Länder aufgelistet, in denen für den Wirkstoff eine Genehmigung erteilt ist:
Noscapin (Capval) - Deutschland
Noscapin (Tussisédal) - Frankreich
Noscapina (Tuscalman Berna) - Spanien
Noscapina (AB Antitusivo) - Chile
Tussanil N - Schweiz
Cosin, Kuso, Noca, Nompin - Taiwan
Paratusin - Indonesien
Narkotins - Japan
In einigen dieser Produkte ist Noscapin in Kombination mit anderen Wirkstoffen enthalten.
Noscapin Hersteller und Lieferanten finden Sie hier: http://www.drugs.com/international/noscapine.html
Der Wirkstoff Noscapin wird in Taiwan, China und Indien hergestellt. Der hergestellte Typ ist Monohydrat-Hydrochlorid-Resinat. Ob die Verfügbarkeit rezeptfrei oder verschreibungspflichtig ist, ist nicht bekannt und kann von Land zu Land variieren. Noscapin gibt es in Form von Lutschtabletten, Kapseln, Tropfen, Sirup und Zäpfchen.
Selbstmedikation als HSP-Therapie
Es gibt Einzelberichte zu Missbrauch von Noscapine, die Effekte angeblich ähnlich denen einer Alkoholvergiftung beschreiben.
Es gibt jetzt den Versuch von Menschen mit HSP, in Ländern in denen Noscapine als rezeptfreie Medizin zugelassen ist, einen "Do-it-yourself-Versuch" zu starten und das Medikament als HSP-Therapie auszuprobieren. Es gibt auch das Potenzial für Händler wie Online-Medikamentenverkäufer, den Wirkstoff für Menschen mit HSP anzupreisen, sowohl in den Ländern, wo es als Hustenmedizin zugelassen wie auch in Ländern, in denen es das nicht ist. Dort wo es nur auf Rezept erhältlich ist, kann es einen gewissen Schutz gegen den Zugriff für die Selbstmedikation bilden.
Zweck dieser Mitteilung
Die australische HSP- Forschungsförderungsgruppe ist der Ansicht, dass denjenigen, die nationale HSP Selbsthilfegruppen und internationale Gremien mit einem Interesse am Wohlergehen der HSP-Betroffenen führen, dieses Thema im besten Interesse der globalen HSP-Gemeinschaft bewusst gemacht werden sollte.
Aktuell haben wir keine Position die Aufmerksamkeit der HSP Gemeinschaft über die Zweckmäßigkeit oder auf die Frage darauf zu lenken. Die Bekanntmachung dieses Themas könnte durchaus zu mehr Selbstmedikation führen, als es sonst der Fall wäre. In unserem eigenen Land beschlossen wir, dieses Thema in unserer HSP-Community nicht zu veröffentlichen, da das Medikament für den Einsatz in Australien nicht zugelassen und daher nicht ohne weiteres verfügbar ist.
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