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Hallo zusammen,
in meiner Rundmail bezüglich unseres Online-Informationsaustausches am 1.9.23 hatte ich im ersten Satz geschrieben: „Die Medikamentenentwicklung für uns HSP’ler läuft momentan sehr intensiv.“ Das wollen viele HSP’ler nicht glauben. Sie meinen, das seine unsere Träumereien. Ich will deshalb hier gerne meine Aussage untermauern.
Zur von mir angesprochenen intensiven Medikamentenentwicklung gehört auch, dass es in den USA das erste Pharmaunternehmen gibt, das die Entwicklung einer Therapie für HSP als Unternehmensziel definiert hat. Ist das nicht großartig? Natürlich gibt es nun wieder die pessimistisch denkenden HSP’ler, die sagen, dass das Ziel noch keine Lösung ist. Ich sage denen, dass es ohne ein Ziel keine Lösung geben wird.
Mit diesem Beitrag möchte ich eine Information teilen, die vielen unter uns bisher unmöglich erschien. Ich möchte hier das Pharmaunternehmen „AKAVA Therapeutics“ aus Evanston, USA, vorstellen. Dieses Unternehmen arbeitet auch mit Frau Prof. Dr. Ozdinler zusammen, die bei unserem Online-Meeting am 1. September 2023 live dabei sein wird.
Unten stelle ich ein paar Kernaussagen zu „AKAVA Therapeutics“ ein. Weiterführende Informationen könnt ihr über den hier verlinkten Web-Auftritt des Unternehmens finden.
Alles Gute
Rudi
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Über AKAVA Therapeutika
Ein Unternehmensziel ist die Entdeckung und Entwicklung erstklassiger Hemmstoff-Therapeutika, die den ungedeckten medizinischen Bedarf in den Bereichen Neurodegeneration und Onkologie decken und Patienten ein längeres Leben mit verbesserter Lebensqualität ermöglichen.
Der Leitwirkstoff von AKAVA, AKV9, ist ein Proteinaggregationshemmer, der als erster Wirkstoff identifiziert wurde, der die Gesundheit der oberen Motoneuronen verbessert, die bei Motoneuronenkrankheiten wie amyotropher Lateralsklerose (ALS), primärer Lateralsklerose (PLS), hereditärer spastischer Paraplegie (HSP) und ALS/frontotemporaler Lobärdegeneration (FTLD) degenerieren.
Therapeutische Bereiche
Erbliche spastische Paraplegie
Hereditäre spastische Paraplegie (HSP) bezieht sich auf eine Gruppe seltener erblicher neurologischer Erkrankungen, die durch fortschreitende Schwäche (Paraplegie) und Steifheit (Spastik) der Beinmuskulatur gekennzeichnet sind. Die Symptome verschlimmern sich mit fortschreitender Degeneration. Zusätzliche Symptome variieren und können Sehstörungen, Ataxie, kognitive Beeinträchtigungen, Taubheit, Epilepsie, periphere Neuropathie sowie Harndrang und -häufigkeit umfassen. HSP wird manchmal auch als familiäre spastische Paraplegie (FSP) oder Strumpel-Lorraine-Syndrom bezeichnet.
Mutationen in verschiedenen Genen sind für die verschiedenen Formen von HSP verantwortlich. Das Genetic and Rare Diseases Information Center schätzt, dass weltweit zwischen 80.000 und 800.000 Menschen von HSP betroffen sind, und in den USA könnten es 3.000 bis 30.000 Menschen sein. Die Mechanismen von HSP sind unbekannt, es wird jedoch angenommen, dass sie sowohl umweltbedingte als auch genetische Faktoren umfassen. Es gibt keine spezifischen zugelassenen Behandlungen zur Verlangsamung, Vorbeugung oder Umkehrung von HSP.