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Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung

BeitragVerfasst: Di 26. Nov 2019, 19:42
von Rudi
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Hallo zusammen,

es gibt wieder etwas Neues in der HSP-Forschung. Die Schlagzeile im idw (=Informationsdienst Wissenschaft) lautet: "Seltene Erbkrankheit: Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung".

In Tübingen wird in diesem Zusammenhang an der HSP geforscht. Es geht dabei um Mutationen im SPG5A-Gen. Man arbeitet hier mit der so genannten „Messenger RNA“, die abgekürzt als mRNA bezeichnet wird. Zum leichteren Verständnis dieser Forschungen erfolgt zunächst eine Erklärung zu diesem Begriff.

Die meisten unter uns wissen es, dass unsere Gene in den Chromosomen liegen. Beim Menschen sind dies insgesamt 46 Chromosomen. Das Gen SPG5A liegt im Chromosom 8. Unsere Gene sind in den Chromosomen in Form der so genannten Doppelhelix organisiert. Diese Doppelhelix, die aus zwei Strängen besteht, wird als DNA bezeichnet.

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Unsere Chromosome: Quelle ..............................................Die Doppelhelix: Quelle

Aus der Geninformation werden die Proteine (=Eiweiße) gebildet. Um das zu erreichen, werden die beiden Stränge im Zellkern zunächst getrennt. Der eine Strang wird dann kopiert. Die Kopie verlässt den Zellkern, gelangt in den Zellkörper und die Doppelhelix schließt sich wieder zusammen. Der kopierte Teil heißt nun „Messenger RNA“, also mRNA. Er enthält die exakte Bauanleitung für das Protein. Aus dieser Information wird im Zellkörper (in den so genannten Ribosomen) das Eiweiß hergestellt.

Hat das Gen (hier das SPG5A) einen Fehler, so ist dieser Fehler natürlich auch kopiert worden. Durch diesen Fehler wird das Eiweiß (beim SPG5A heißt es CYPB1) fehlerhaft hergestellt und kann seine Aufgaben nicht planmäßig erfüllen. Die Folgen sind die uns bekannten Symptome der HSP.

Die Tübinger HSP-Forscher arbeiten nun mit Forschern der
Firma Curevac aus Tübingen zusammen. Der Gründer dieser Firma hat erkannt, dass sich die Messenger RNA auch künstlich erzeugen lässt. Und das funktioniert für jedes Gen. Dieses Know-how wenden beide Gruppen nun gemeinsam an. Sie erzeugen die korrekte mRNA künstlich und geben diese in die von der SPG5A betroffenen Zellen. Damit erhält die betroffene Nervenzelle nun die Möglichkeit, aus der neu eingefügten mRNA das Protein CYPB1 in der korrekten Form herzustellen.

Der aktuelle Bericht der Tübinger HSP-Forscher zeigt auf, dass dieses neue Verfahren im Tierversuch bei SPG5A sehr gute Ergebnisse erzielt hat. Bis zur ersten Pilotstudie am Menschen wird es allerdings noch dauern. Es ist auch von sehr hohem Interesse zu verfolgen, ob sich dieser neue Therapieansatz auch bei anderen SPGs anwenden lassen wird.

Auch wenn der Einsatz beim Menschen noch nicht unmittelbar bevorsteht, werdet ihr bei uns über diesen neuen und wichtigen Ansatz informiert. Ihr sollt als Mitglied der Interessengemeinschaft „Ge(h)n mit HSP“ und als Leser unserer Seiten stets sehr gut informiert sein. Ihr sollt so erkennen, wie intensiv und wie vielschichtig die Forschung an unserer HSP läuft. Ihr wisst es alle, dass wir die Forschung ganz gezielt durch Spenden fördern können.

Den angesprochenen Artikel im idw könnt ihr
hier per Klick aufrufen.

Herzliche Grüße
Rudi


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Re: Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung

BeitragVerfasst: Do 28. Nov 2019, 12:57
von Rudi
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Hallo zusammen,

es ist natürlich nicht überraschend, dass es zahlreiche SPG5-Patienten gibt, die unsere Seiten lesen. Einige aus dieser Gruppe haben sich gemeldet, um weitere Infos zu der für sie sehr wichtigen Nachricht zu erhalten. Im Wesentlichen ging es bei der Mehrzahl der Fragen darum, die Veränderungen zu der in 2017 abgeschlossenen SPG5-Studie zu erfahren.

Für alle, die diese Studie nicht kennen, verweise ich auf den Beitrag
"Positive Ergebnisse zur SPG5-Studie in BRAIN publiziert" hier im Forum. Enthalten ist dort auch die deutsche Übersetzung der Publikation. An anderer Stelle im Forum ist in diesem Zusammenhang zu lesen: "Nach allem was ich zum aktuellen Stand des Therapieansatzes beim SPG5 weiß, sind die Ergebnisse bisher noch nicht so, dass sie einen wirklich spürbaren Gewinn für die SPG5-Patienten bieten. Weitere Studien sind hier zwingend erforderlich."

Die neue Therapievariante über die Messenger RNA, die hier im ersten Beitrag vom 26. Nov. 2019 angesprochen wird, ist im Tiermodell durchgeführt worden. Sie hat erkennbares Potential nach der erforderlichen Weiterentwicklung positive Resultate beim Menschen liefern zu können. Die Veröffentlichung der Arbeitsergebnisse zu dieser Studie ist über die Seiten von
CureVac unter Publikationen abrufbar. Sie ist dort mit dem Titel "Messenger RNA as novel treatment strategy for Hereditary Spastic Paraplegia Type 5 (SPG5)" erfasst. Sie greift auch die Ergebnisse der oben angesprochenen, abgeschlossenen Studie auf und vergleicht die Ergebnisse.

Diese Publikation unterstreicht meine Aussage, "wie intensiv und wie vielschichtig die Forschung an unserer HSP läuft". Bitte sorgt mit eurem Einsatz dafür, dass das so weitergeht.

Herzliche Grüße
Rudi