Ge(h)n mit HSP

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Hallo zusammen,

ich weise bekanntlich gerne darauf hin, wie intensiv weltweit an unserer HSP geforscht wird. Zum Glück gibt es ja in einigen Ländern Patientenorganisationen, die ‒wie auch unser Förderverein für HSP-Forschung‒ die wichtigen Forschungen möglich machen. Eine entsprechende Forschung mit sehr wichtigen Ergebnissen kommt von der Northwestern University in Evanston, Illinois (USA). Auch diese Arbeit zeigt, wie wichtig und wertvoll das Engagement von Patienten ist. Sie wurde nämlich u.a. durch Patientenorganisationen finanziert.

Dargestellt werden Forschungsarbeiten, die sich auf die die fortschreitende Degeneration der oberen Motoneuronen beziehen. Diese Degeneration ist ja ein Kernthema bei unserer HSP. Die Arbeit befasst sich in erster Linie mit der Krankheit ALS, bezieht aber die HSP ausdrücklich mit ein. Ihr könnt die Veröffentlichung hier im Original und hier in der Google-Übersetzung finden. Unten ein paar Kernaussagen der Arbeit.

Herzliche Grüße
Rudi

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Auszüge aus: "ALS-Neuron-Schaden mit neuer Verbindung rückgängig gemacht"

Zusammenfassung:
NU-9, eine neuartige, nicht toxische Verbindung, zielt auf die oberen Motoneuronen ab und kehrt innerhalb von 60 Tagen nach der Behandlung mit ALS verbundene Schäden um.

Wissenschaftler der Northwestern University haben die erste Verbindung identifiziert, die die fortschreitende Degeneration der oberen Motoneuronen, die erkranken, beseitigt und einen wesentlichen Beitrag zu ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) leistet, einer schnellen und tödlichen neurodegenerativen Erkrankung, die ihre Opfer lähmt.
Neben der ALS führt die Degeneration des oberen Motoneurons auch zu anderen Motoneuronerkrankungen wie der hereditären spastischen Paraplegie (HSP) und der primären Lateralsklerose (PLS).

Neue Verbindung stellt Neuronen zu robuster Gesundheit wieder her
Nach der Verabreichung von NU-9 begannen sowohl die Mitochondrien (die Energieproduzenten der Zelle) als auch das endoplasmatische Retikulum (der Proteinproduzent der Zelle) ihre Gesundheit und Integrität wiederzuerlangen, was zu einer verbesserten Gesundheit der Neuronen führte. Die oberen Motoneuronen waren intakter, ihre Zellkörper waren größer und die Dendriten waren nicht mit Löchern durchsetzt. Sie hörten auf zu degenerieren, so dass die erkrankten Neuronen nach 60 Tagen NU-9-Behandlung gesunden Kontrollneuronen ähnelten.

Schlussfolgerungen
Die auf den Mechanismus ausgerichteten und zellbasierten Ansätze zur Entdeckung von Arzneimitteln befassten sich nicht nur mit den wichtigsten zellulären Defekten, die für den Verlust an den oberen Motoneuronen verantwortlich sind, sondern identifizierten auch NU-9, den ersten Wirkstoff, der die Gesundheit der erkrankten oberen Motoneuronen verbessert, also der Neuronen, die bei ALS-, HSP-, PLS- und ALS/FTLD-Patienten degenerieren.

hallo Rudi !

Und wie lange wird es wohl noch dauern bis man sich NU-9 beim Arzt holen kann ?

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Hallo Thorsten,

das kann ich dir natürlich auch nicht sagen. Bisher gibt es die publizierte Studie zum Krankheitsbild ALS (=Amyotrophe Lateralsklerose). Unsere HSP wurde im Beitrag erwähnt, weil bei beiden Erkrankungen das obere Motoneuron betroffen ist. Wenn du fragst, wie lange wird es wohl noch dauern wird bis man sich NU-9 beim Arzt holen kann, dann musst du bitte beachten, dass Medikamente erst nach erfolgreichen Zulassungsstudien von Ärzten verordnet werden dürfen. Davon ist das NU-9 bei der HSP noch weit entfernt. Uns bleibt im Moment nur zu hoffen, dass mit diesem Wirkstoff auch bei der HSP Studien starten. Dafür ist natürlich Kapital erforderlich. Es ist aber eher unwahrscheinlich, dass die Patientengruppen, die sich zu ALS verbunden haben, dafür Spenden sammeln.

Bedenke bitte, dass es international einiges an Forschung zur HSP gibt. Erforderlich ist es aber, dass da noch sehr viel mehr kommt. Und das kann nur dann klappen, wenn wir alle aktiv bleiben (bzw. es werden), Spenden für unsere Forschung organisieren und selbst an Studien teilnehmen. Wir brauchen noch viel Kraft und gutes Engagement, um entscheidend voran zu kommen. Nur so kann das klappen!

Herzliche Grüße
Rudi

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Hallo zusammen,

vor einigen Monaten hatte ich euch hier im Forum über ein in Entwicklung befindliches Medikament für ALS-Patienten informiert, dass auch ein sehr gutes Wirksamkeitspotential bei unserer HSP haben könnte. Die damals zitierte Arbeit hatte die HSP als mögliche Zielkrankheit ganz eindeutig benannt. Ihr könnt das im ersten Beitrag zu diesem Thema nochmals nachlesen.

Natürlich habe ich die Entwicklung dieses Medikaments weiter verfolgt. Gestern gab es nun eine weitere Wichtige Veröffentlichung. Dort heißt es:

Neue Forschungsergebnisse zum experimentellen Medikament NU-9, das von zwei Wissenschaftlern der Northwestern University zur Behandlung von ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) erfunden und entwickelt wurde, zeigen, dass es wirksamer ist als bestehende, von der FDA zugelassene Medikamente für die Krankheit.

Da das primäre Ziel dieser Medikamentenforschung die Entwicklung einer Therapie für ALS ist, spricht der aktuelle Artikel die HSP nicht an. Dennoch gilt die grundsätzliche Aussage aus dem letzten Jahr nach wie vor.

Ich verlinke hier den angesprochen, neuen Zeitungsartikel im Original und hier in der Google-Übersetzung.

Im Letzten Jahr gab es aus eurem Kreis Rückfragen, wann denn dieses Medikament vom Arzt verordnet werden könne. Hier gilt nach wie vor, dass man das für unsere HSP nicht sagen kann. Die ALS-Patienten und ihre Familien unterstützen diese Forschung sehr intensiv. Wir HSP'ler sind da nicht dabei. Wir fördern hier nicht und wir profitieren natürlich auch nicht sofort. Denkbar ist es aber, dass nach erfolgter Zulassung für ALS eine zweite Zulassungsstudie für HSP folgen könnte. Euch ist es klar, dass das aber leider noch einige Jahre dauern wird. Es sei denn, .........

Herzliche Grüße
Rudi

Moin,

ich stelle hier mal einen Text ein, den ich schon mal im Ideen-Pool geschrieben habe, vielleicht kann man die Idee weiterentwickeln und so langfristig Forschungsgelder bekommen. Ich freue mich über eure Meinungen, es geht um meine, deine, unsere eigene Gesundheit. Man kann nur ärztliche Fortschritte erwarten, wenn man auch selber etwas dafür tut. Ich habe einen monatlichen Dauerauftrag mit 25 Euro an den Förderverein - nur ein Tropfen auf den heißen Stein, aber man muss damit anfangen.

viewtopic.php?f=45&t=845

Gruß, Katrin

Lieber Rudi, liebe Forumsmitglieder,
das liest sich fast zu schön, um wahr zu sein.
Gibt es irgendeine Vorstellung, was die Behandlung mit NU-9 kostet bzw. wieviele Behandlungen bei ALS-Patienten notwendig sind?
Und haben die Tübinger Spezialisten eine Meinung dazu?
Ich habe im Dezember wieder einen Termin und werde auf jeden Fall fragen.
Herzliche Grüße
Barbara

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Liebe Barbara,

ja, du hast da schon recht. Das hört sich wirklich sehr gut an. Es zeigt sich, wie intensiv an den Motoneuronerkrankungen geforscht wird.

Heute kann dir niemand sagen, was die Behandlung mit NU-9 kosten würde. Das liegt daran, dass die erforderlichen Studien noch nicht abgeschlossen sind. Richard B. Silverman, einer der Forscher, sagt es in dem Artikel sehr klar:

„NU-9 hat einen neuen Wirkmechanismus und muss am Menschen auf seine Wirksamkeit bei der Behandlung von ALS getestet werden. Es ist ein langer Prozess – vielleicht 10 bis 12 Jahre – ein neues Medikament zu entdecken und auf den Markt zu bringen. Aber dieses Medikament macht uns sehr gespannt und hoffnungsvoll in Bezug auf seine Möglichkeiten, das Leben von ALS-Patienten zu verbessern, die so lange ohne Hoffnung waren.“

Wir müssen es alle verstehen, dass die Medikamentenforschung sehr lange dauert und dass sie sehr teuer ist. Die erforderliche Zeit beträgt mindestens die oben benannten 10 bis 12 Jahre. Erst in den Studienphasen, die den Findungsphasen folgen und in denen betroffene Patienten teilnehmen, wird auch die erforderliche Menge des neuen Präparates getestet. Daraus leitet sich dann auch die Menge der Behandlungen ab.

Bei den Kosten müssen wir unbedingt die Gesamtkosten bis zur Zulassung, von den ersten Kosten in der „Ideenphase“ und in der Phase in der solche Wirkstoffe im Labor in der Petrischale untersucht werden, unterscheiden. Die ersten Kosten sind überschaubar. Da können selbst wir mit unserem Förderverein etwas leisten und können die gewonnenen Spenden hier einsetzen. Sobald es dann aber in die echten Zulassungsphasen geht, dann müssen dort Pharmafirmen aktiv werden. Wir sind hier nämlich ganz schnell im hohen dreistelligen Millionenbereich.

Das hört sich für Laien unglaublich an. Ein schneller Überblick zu den einzelnen Entwicklungsstufen ist in den Seiten „Arzneimittel: Von der Entwicklung bis zur Zulassung“ und „So entsteht ein neues Medikament“ zu finden. Dort werden auch die gewaltigen Entwicklungskosten thematisiert. Ersichtlich ist in beiden Seiten, dass es sehr lange dauert, bis ein Medikament in der Apotheke ist. Gerade bei den seltenen Erkrankungen ist es erforderlich, dass sich die Betroffenen selbst engagieren und einbringen. Wenn wir es nicht selbst machen, dann hilft uns nämlich niemand.

Es ist deutlich erkennbar, wo wir mit unserem Förderverein finanziell unterstützen können. Das geht nur in der Vorphase. Diese Vorphase ist für jedes Medikament extrem wichtig. Ohne sie gibt es nämlich keine neuen Wirkstoffe, die getestet werden können. Daher muss jeder, der für unsere gesundheitliche Situation Verbesserungen erreichen will, dafür sorgen, dass es solche Vorphasen überhaupt gibt.

Zeigt dabei eure Aktivität. Macht mit!

Herzliche Grüße
Rudi

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Hallo zusammen,

ich hatte euch im Sommer des letzten Jahres erstmals über eine spezielle Medikamentenentwicklung informiert, die die fortschreitende Degeneration der oberen Motoneuronen beseitigen soll. Der Name dieses Wirkstoffs war NU9. Er ist mittlerweile umbenannt und heißt nun AKV9.

Es gab zwischenzeitlich weitere Veröffentlichungen zu diesem Wirkstoff, die ihr bei uns nachlesen konntet. Auch die amerikanische HSP-Selbsthilfegruppe hat dieses Thema aufgegriffen. Sie hat zu ihrem letzten HSP-Info-Tag eine Wissenschaftlerin eingeladen, die in Ihrem Vortrag auf diese Medikamentenentwicklung einging. Der Vortrag trägt den Titel "Entwicklung wirksamer und langfristiger Behandlungen für Erkrankungen der oberen Motoneuronen: Die Zeit ist JETZT". Ihr könnt ihn hier abrufen.

Barbara hatte zu dem Thema geschrieben:

...... das liest sich fast zu schön, um wahr zu sein. ……. Und haben die Tübinger Spezialisten eine Meinung dazu? .....

Ich habe beim HSP-Info-Tag in Bremen Frau Prof. Dr. Schüle genau nach diesem Wirkstoff befragt. Ihre Antwort zeigt, dass sie die Entwicklung dieses Präparates verfolgt und dass sie die beschriebene, positive Wirkung für denkbar hält. Sie sieht, dass der Wirkstoff AKV9 entwickelt wird, um die "Endstrecke" der Degeneration abzublocken. Diese Wirksamkeit könne sich wegen vergleichbarer Vorgänge durchaus sowohl bei ALS wie auch bei HSP zeigen. Ihr könnt das Statement von Frau Prof. Dr. Schüle hier per Klick verfolgen.

Ich hatte die Nachricht zu dem Wirkstoff im Forum eingestellt, um es erkennbar zu machen, dass vielschichtig an unserer HSP geforscht wird. Aus dem gleichen Grund stelle ich hier auch das Videostatement ein. Natürlich kann ich die Frage, wann denn das Präparat in den Apotheken erhältlich ist, nicht beantworten. Das gilt für jede Entwicklung von Medikamenten. Ihr wisst es natürlich, dass jeder unter uns Entwicklungen aus der medizinischen HSP-Forschung positiv beeinflussen und auch beschleunigen kann. Das geht -ich muss es wiederholen- sehr effektiv durch Projektspenden an den Förderverein für HSP-Forschung e.V..

Herzliche Grüße
Rudi

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Hallo zusammen,

ich greife nach einiger Zeit das Thema zur Entwicklung des Medikamentes NU-9 gerne erneut auf.

Am 6.8.2121 hatte ich hier erstmals zu NU-9 geschrieben. Das geschah, weil diesem Wirkstoff ganz besondere Eigenschaften zugeschrieben wurden. Im oben angesprochenen Text wird eine Veröffentlichung zitiert, die ich erneut einstelle:

……… Die auf den Mechanismus ausgerichteten und zellbasierten Ansätze zur Entdeckung von Arzneimitteln befassten sich nicht nur mit den wichtigsten zellulären Defekten, die für den Verlust an den oberen Motoneuronen verantwortlich sind, sondern identifizierten auch NU-9, den ersten Wirkstoff, der die Gesundheit der erkrankten oberen Motoneuronen verbessert, also der Neuronen, die bei ALS-, HSP-, PLS- und ALS/FTLD-Patienten degenerieren. ………

Natürlich wollten die ganz Ungeduldigen unter euch wissen, wann sie denn das Medikament durch ihre Ärzte verordnet bekommen können. Sie mussten es lernen, dass Medikamente bis zu ihrer Zulassung drei Dinge brauchen:

Das unermüdliche Engagement der Forscher
Die lange Zeit, für die Entwicklung, für die Studien im Labor und für die klinischen Studien
Die große Menge an Kapital, mit dem diese Arbeiten finanziert werden können

Bei unserem letzten HSP-Info-Tag in Bremen hatte ich Frau Prof. Schüle gebeten, zu dieser Medikamentenentwicklung eine Stellungnahme abzugeben. Sie stellte dar, dass sie in diesem Wirkstoff positive Chancen für uns erkenne. Sie zeigte auch auf, dass natürlich die an diesem Wirkstoff forschenden Kollegen sehr viel mehr Wissen haben. Das Statement von Frau Prof. Schüle ist hier abrufbar.

Frau Prof. Schüle sprach es an, dass dieser Wirkstoff an der Northwestern University (Feinberg School of Medicine) in Chicago entwickelt wird. Das geschieht im Labor von Frau Prof. Dr. Hande Ozdinler. Frau Prof. Ozdinler war als Gast beim Jahrestreffen der amerikanischen HSP-Selbsthilfegruppe. Sie hat dort über die Arbeiten ihrer Forschergruppe gesprochen und hat es dargelegt, dass der Wirkstoff durch die FDA die Zulassung zu ersten klinischen Studien erhalten hat.

Zusätzliche Hinweise:

Ihr könnt den Vortrag von Frau Prof. Ozdinler hier sehen. (Startpunkt ist bei 5:38:14).

Es freut uns sehr, dass uns Frau Prof. Ozdinler zugesagt hat, bei unserem nächsten Informationsaustausch am 1. September um 18:00 Uhr dabei zu sein. Sie wird uns über den aktuellen Stand Ihrer Arbeiten, die Perspektiven für uns HSP‘ler und über die möglichen klinischen Studien informieren. Es ist großartig, dass unser Mitglied Regina sich bereit erklärt hat, die Übersetzungsaufgaben zu übernehmen. Somit kann jeder dessen Englisch etwas eingerostet ist, das Gesagte in Deutsch verstehen. Selbstverständlich sind -wie immer beim Informationsaustausch- auch Rückfragen sehr willkommen. Auch die werden dann von Regina für Frau Prof. Ozdinler ins Englische übersetzt. Wir bitten schon jetzt darum, dass jeder seine Fragen in Deutsch stellt. Es soll -bis auf Regina- niemand zeigen, wie gut sein Englisch ist.

Haltet euch den Termin unseres kommenden Informationsaustausches schon fest. Die spezielle Einladung kommt wie üblich zwei Wochen vor dem Termin.

Alles Gute
Rudi

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Hallo zusammen,

es ist Zeit, hier eine Aktualisierung des große Hoffnung machenden Beitrags einzustellen. Das gilt besonders nach unserem letzten Online-Informationsaustausch, bei dem NU-9 das zentrale Thema war. Als Referentin zu unserem Meeting konnten wir Frau Prof. Dr. Ozdinler aus Chicago gewinnen. Sie hat das NU-9 entscheidend mitentwickelt. Sie stellte in unserer Gesprächsrunde ihren Wirkstoff, dessen Entwicklung und dessen Ziele vor.

Ziel des Wirkstoffs ist es bei Krankheiten, bei denen das erste Motoneuron durch Degenerationsprozesse betroffen ist, diese erkrankten Nerven so zu beeinflussen, dass sie ihre Funktion wieder gesund aufnehmen können. Frau Prof. Ozdinler zeigte auf, wie intensiv dazu am Krankheitsbild ALS gearbeitet wird. Es wird in zahlreichen Publikationen angesprochen, dass auch bei Krankheiten wie unserer HSP dieser Wirkstoff möglicherweise zielführend eingesetzt werden könnte.

Frau Prof. Ozdinler stellte es dar, dass NU-9 kürzlich durch die amerikanische Genehmigungsbehörde FDA die Zulassung für Tests der sogenannten Phase 1 zum Krankheitsbild ALS erhalten hat. Das ist der erste Einsatz als Medikament beim Menschen. Diese Phase 1 wird ausschließlich mit kerngesunden Personen durchgeführt. Hier geht es speziell darum, festzustellen, welche Nebenwirkungen durch die Gabe des Präparates entstehen können. Sollte dabei alles gut gehen, sollten sich also keine oder nur unbedeutende Nebenwirkungen zeigen, dann kann die nächste Teststufe, die Phase 2, beantragt werden.

Prof. Ozdinler sieht es als möglich an, im kommenden Jahr mit der Phase 2 beginnen zu können. In dieser Phase wird der Wirkstoff dann erstmals an einer kleinen Gruppe von ALS-Erkrankten getestet. Wir HSP’ler sind da also leider nicht dabei. Der Grund dafür ist, dass eine Studie immer nur für ein Krankheitsbild beantragt werden kann. Für unsere HSP wäre also ein zusätzlicher Antrag erforderlich; wir haben also auch keine Chance als HSP-Patienten freiwillig bei der ALS-Studie mitzumachen.

Sollte diese Phase 2 auch zu positiven Ergebnissen führen, dann kann die Phase 3 mit vielen ALS-Erkrankten beantragt werden.

Zum Vortrag von Frau Prof. Ozdinler gab es einige Rückfragen, die auf ihren Vorschlag zunächst schriftlich bei uns eingereicht und dann von ihr beantwortet wurden. Fragen und Antworten könnt ihr auf dieser Seite im Forum nachlesen.

In meinen Augen ist es eher unwahrscheinlich, dass unsere HSP zeitnah in Patientenstudien zum NU-9 kommen wird. Das hat zwei entscheidende Gründe. Um die Wirkung des Medikaments belegbar nachweisen zu können, benötigt Frau Prof. Ozdinler so genannte Biomarker. Das sind Diagnosewerte, die z.B. im Blut nachgewiesen werden können und die eine Wirksamkeit des Medikaments auf die Störungen in den oberen Motoneuronen nachweisen. Solche Biomarker, die eine eindeutige Nachweisbarkeit liefern, hat Prof. Ozdinler bisher noch nicht gefunden. Sie ist weltweit mit HSP-Forschern in Kontakt, um dieses Thema zu lösen. Wir werden Sie bei diesem Bestreben mit unseren Möglichkeiten unterstützen.

Der zweite wesentliche Grund, der Patientenstudien zu unserer HSP mit dem Wirkstoff behindert, sind die sehr hohen Kosten, die in solchen Studien entstehen. Wir reden hier von sehr, sehr vielen Millionen Euro. Da sind wir momentan in einem großen Nachteil. Wir schaffen es bisher noch nicht, was anderen seltenen Krankheiten gelingt. Andere gewinnen über viele Wege das notwendige Kapital. Die ALS-Erkrankten haben es vor ein paar Jahren geschafft, mit ihrer Eiswürfel-Aktion sehr viel Aufmerksamkeit für ihre Erkrankung zu erzielen und sehr viel Geld für die ALS-Forschung zu gewinnen. Was war das für eine Aktion? Für alle, die sich nicht mehr erinnern:

Jemand kippte sich Wasser und Eiswürfel über den Kopf, quietschte, wies auf die Spendenaktion für Menschen hin, die an der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) leiden – und nominiert am Ende den Nächsten. Auch der musste dann spenden oder sich übergießen, so die Regel.

Zig-Tausend Promis haben mitgemacht. Hier ein Beispiel mit Helene Fischer und hier ist Bastian Schweinsteiger und hier ist sogar Barack Obama. Die großartigen finanziellen Ergebnisse, die erzielt wurden, sind in die ALS-Forschung geflossen. Daraus ist auch NU-9 entstanden. Wir brauchen genauso gute Ideen, mit denen wir die Popularität von Promis für unsere Forschung ausnutzen können. Habt ihr Ideen? Dann bitte raus damit und melden! Mit guten, umwerfenden Ideen werden wir der HSP-Forschung einen ganz neuen Schub geben können. Seht Medikamente wie das NU-9 und die großartige ALS-Aktion als Ziel und Vorbild.

Herzliche Grüße
Rudi

Ge(h)n mit HSP

Neuron-Schaden mit neuer Verbindung rückgängig gemacht

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Re: Neuron-Schaden mit neuer Verbindung rückgängig gemacht

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