Therapeutische Strategien für HSP mit SPG4 Mutationen
Verfasst: Fr 17. Sep 2021, 12:39...........
Hallo zusammen,
immer wieder stelle ich es hier bei uns im Forum "Ge(h)n mit HSP" dar, wie intensiv weltweit an unserer HSP geforscht wird. Einer der bekanntesten Forscher ist Herr Prof. Dr. Peter Baas (Bild rechts). Er forscht und lehrt in der Abteilung für Neurobiologie und Anatomie am Drexel University College of Medicine, Philadelphia, PA 19422, USA. Einer seiner Arbeitsschwerpunkte sind die SPG4-Mutationen, die unsere HSP auslösen.
Mit seinem Team hat er kürzlich eine wichtige Arbeit publiziert, die sich mit dem gesamten Feld der therapeutischen Strategien für die SPG4 befasst. Ich stelle hier zunächst die abschließende Bemerkung dieser Forschung ein:
Ihr seht es, dass sehr gezielt daran gearbeitet wird, die Krankheitssymptome der SPG4-Patienten zu verbessern. Ihr wisst es aus ähnlichen Beiträgen, die ich bei uns im Forum eingestellt habe, dass solche guten Zwischenergebnisse auch zu anderen SPGs gibt. Der Schlussabsatz der Arbeit zeigt auf, dass die Finanzierung der Projekts durch HSP-Patienten und durch Patientenorganisationen erfolgt ist. Da sind die Amerikaner uns im Moment noch um Längen voraus. Sie zeigen es zudem eindrücklich auf, dass Spendengelder sinnvoll und zielorientiert eingesetzt werden.
Hier nun noch der Link zum englischen Originaltext und hier der Link zur Google-Übersetzung.
Herzliche Grüße
Rudi
Hallo zusammen,
immer wieder stelle ich es hier bei uns im Forum "Ge(h)n mit HSP" dar, wie intensiv weltweit an unserer HSP geforscht wird. Einer der bekanntesten Forscher ist Herr Prof. Dr. Peter Baas (Bild rechts). Er forscht und lehrt in der Abteilung für Neurobiologie und Anatomie am Drexel University College of Medicine, Philadelphia, PA 19422, USA. Einer seiner Arbeitsschwerpunkte sind die SPG4-Mutationen, die unsere HSP auslösen.
Mit seinem Team hat er kürzlich eine wichtige Arbeit publiziert, die sich mit dem gesamten Feld der therapeutischen Strategien für die SPG4 befasst. Ich stelle hier zunächst die abschließende Bemerkung dieser Forschung ein:
6. Abschließende Bemerkungen
SPG4 -HSP ist eine autosomal-dominante monogene Erkrankung, die mechanistisch theoretisch viel einfacher zu verstehen ist als multifaktorielle Erkrankungen wie die Alzheimer-Krankheit. SPG4 -HSP gilt als seltene Erkrankung und dennoch gibt es weltweit Hunderttausende betroffene Patienten. Die Entwicklung wirksamer Therapien auf der Grundlage eines Verständnisses der Krankheitsätiologie (siehe Abbildung 1 ) wird nicht nur diesen Millionen von Betroffenen helfen, sondern wird wahrscheinlich auch ein Paradigma bieten, mit dem andere Krankheiten behandelt werden können. Obwohl De-novo- Mutationen auftreten, sind die meisten SPG4-HSP-Fälle sind erblich und können daher vor dem Auftreten von Symptomen durch Gentests identifiziert werden. Daher kann die Behandlung frühzeitig beginnen, um das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern, lange bevor die Symptome schwächend und irreversibel werden. Mit einem schnell wachsenden Verständnis der Krankheit und der Entwicklung leistungsfähiger Tier- und Versuchsmodelle gibt es allen Grund, vorherzusagen, dass wirksame Therapeutika für SPG4- HSP in Reichweite sind. In diesem Artikel haben wir verschiedene Behandlungswege skizziert, die wir entweder allein oder in Kombination verfolgen wollen, um die Symptome der Krankheit wirksam zu lindern.
SPG4 -HSP ist eine autosomal-dominante monogene Erkrankung, die mechanistisch theoretisch viel einfacher zu verstehen ist als multifaktorielle Erkrankungen wie die Alzheimer-Krankheit. SPG4 -HSP gilt als seltene Erkrankung und dennoch gibt es weltweit Hunderttausende betroffene Patienten. Die Entwicklung wirksamer Therapien auf der Grundlage eines Verständnisses der Krankheitsätiologie (siehe Abbildung 1 ) wird nicht nur diesen Millionen von Betroffenen helfen, sondern wird wahrscheinlich auch ein Paradigma bieten, mit dem andere Krankheiten behandelt werden können. Obwohl De-novo- Mutationen auftreten, sind die meisten SPG4-HSP-Fälle sind erblich und können daher vor dem Auftreten von Symptomen durch Gentests identifiziert werden. Daher kann die Behandlung frühzeitig beginnen, um das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern, lange bevor die Symptome schwächend und irreversibel werden. Mit einem schnell wachsenden Verständnis der Krankheit und der Entwicklung leistungsfähiger Tier- und Versuchsmodelle gibt es allen Grund, vorherzusagen, dass wirksame Therapeutika für SPG4- HSP in Reichweite sind. In diesem Artikel haben wir verschiedene Behandlungswege skizziert, die wir entweder allein oder in Kombination verfolgen wollen, um die Symptome der Krankheit wirksam zu lindern.
Ihr seht es, dass sehr gezielt daran gearbeitet wird, die Krankheitssymptome der SPG4-Patienten zu verbessern. Ihr wisst es aus ähnlichen Beiträgen, die ich bei uns im Forum eingestellt habe, dass solche guten Zwischenergebnisse auch zu anderen SPGs gibt. Der Schlussabsatz der Arbeit zeigt auf, dass die Finanzierung der Projekts durch HSP-Patienten und durch Patientenorganisationen erfolgt ist. Da sind die Amerikaner uns im Moment noch um Längen voraus. Sie zeigen es zudem eindrücklich auf, dass Spendengelder sinnvoll und zielorientiert eingesetzt werden.
Hier nun noch der Link zum englischen Originaltext und hier der Link zur Google-Übersetzung.
Herzliche Grüße
Rudi