Neues Förderprojekt: Wirkstofftest
Verfasst: So 18. Dez 2022, 10:15...........
Liebe Mitglieder unserer Interessengemeinschaft „Ge(h)n mit HSP“,
liebe HSP-Betroffene,
liebe Unterstützer unseres Fördervereins für HSP-Forschung e.V.,
es bleibt auch im kommenden Jahr spannend. Die guten Ergebnisse, die unsere Erlanger HSP-Forscher im „Förderprojekt Wirkstoffplattform“ erzielt haben (siehe dieses Video), werden nun in einem Tiermodell auf ihre Wirksamkeit überprüft. Wir haben mit der Universitätsklink zu Erlangen den entsprechenden Vertrag abgeschlossen. Bei uns wird dieses Förderprojekt den Namen "Testung der Wirksamkeit eines Mikrotubuli-modifizierenden Wirkstoffs" erhalten.
In dieser Studie wird an Zebrafischen, die eine HSP-Mutation haben, untersucht, ob der Wirkstoff B auch im lebenden Organismus funktioniert. Die bisherigen Ergebnisse waren ausschließlich in speziell entwickelten HSP-Zellkulturen, also in der Petrischale, gezeigt worden. Der Zebrafisch wurde gewählt, weil seine HSP-Genetik sehr ähnlich der menschlichen HSP-Genetik ist. Beim Zebrafisch führt die durch das mutierte Gen erzeugte Spastik dazu, dass er nicht mehr geradeaus, sondern nur im Kreis schwimmen kann. Die Wirksamkeit des Präparats B würde sich zeigen, wenn der Zebrafisch seine Schwimmrichtung wieder verbessern könnte. Dann wäre nämlich die spastische Störung positiv beeinflusst worden.
Zugegeben, das ist nun sehr simpel formuliert und es klingt nach einer sehr einfach zu lösenden Aufgabe. Das ist es aber nicht. Zu Beginn dieser zweiten Projektphase muss untersucht werden, wie stark sich der durch die HSP gestörte „axonale Transport“ verbessert. Diese Störung ist als Folge der SPG4-Genmutation die Ursache für die Degeneration der Nervenfasern und damit der Grund für die Bewegungsstörung bei HSP. Details zum axonalen Transport sind hier per Klick zu finden.
Weitere wichtige Untersuchungen, wie die Ermittlung der wirksamen Menge des Wirkstoffs B, seine Verträglichkeit im Fisch, sein Nebenwirkungspotential und andere Ergebnisse sind notwendig. Sollten sich die erhofften positiven Ergebnisse zeigen, so ist zu untersuchen, wie weit der Wirkstoff in der Lage ist, die Schwimmfähigkeit des Fischs wieder herzustellen und wie weit sich die HSP-bedingte Entwicklungsstörungen positiv beeinflussen lassen.
Wir stellen diese wenigen Eckpunkte beispielhaft dar und zeigen damit auf, welchen notwendigen Umfang die zweite Phase unseres gemeinsamen Projekts hat, um die wichtigen Ergebnisse zu erzeugen, die für eine spätere, klinische Studie am Menschen notwendig sind.
Wir haben mit der Universitätsklinik zu Erlangen vereinbart, dass wir diese Studie mit einem Förderbetrag von 30.000 Euro unterstützen werden. Wie auch bei unseren anderen „Erlanger Projekten“ streben es die HSP-Forscher an, eine weitere Unterstützung durch die Forschungsstiftung der Universität zu erhalten. Die Studie wird eine Laufzeit von gut einem Jahr haben. Da es sich bei dieser Studie um die Fortführung unseres Projekts „Plattform zum Wirkstofftest für HSP“ handelt, haben wir das Projektlogo unverändert gelassen.
Um auch diesen zweiten Teil der Studie so wie mit der Uniklinik vereinbart abwickeln zu können, sind wir wie üblich auf Spenden angewiesen. Jede Spende von euch bildet hier die Grundlage für weitere positive Forschungsergebnisse. Jede Spende, zu der ihr Freunde, Bekannte und Arbeitgeber begeistern könnt, dient dem gleichen Ziel. Nur mit Forschung kommen wir nach vorne! Macht mit! Seid dabei!
Herzliche Grüße
Rudi und Lothar
Liebe Mitglieder unserer Interessengemeinschaft „Ge(h)n mit HSP“,
liebe HSP-Betroffene,
liebe Unterstützer unseres Fördervereins für HSP-Forschung e.V.,
es bleibt auch im kommenden Jahr spannend. Die guten Ergebnisse, die unsere Erlanger HSP-Forscher im „Förderprojekt Wirkstoffplattform“ erzielt haben (siehe dieses Video), werden nun in einem Tiermodell auf ihre Wirksamkeit überprüft. Wir haben mit der Universitätsklink zu Erlangen den entsprechenden Vertrag abgeschlossen. Bei uns wird dieses Förderprojekt den Namen "Testung der Wirksamkeit eines Mikrotubuli-modifizierenden Wirkstoffs" erhalten.
In dieser Studie wird an Zebrafischen, die eine HSP-Mutation haben, untersucht, ob der Wirkstoff B auch im lebenden Organismus funktioniert. Die bisherigen Ergebnisse waren ausschließlich in speziell entwickelten HSP-Zellkulturen, also in der Petrischale, gezeigt worden. Der Zebrafisch wurde gewählt, weil seine HSP-Genetik sehr ähnlich der menschlichen HSP-Genetik ist. Beim Zebrafisch führt die durch das mutierte Gen erzeugte Spastik dazu, dass er nicht mehr geradeaus, sondern nur im Kreis schwimmen kann. Die Wirksamkeit des Präparats B würde sich zeigen, wenn der Zebrafisch seine Schwimmrichtung wieder verbessern könnte. Dann wäre nämlich die spastische Störung positiv beeinflusst worden.
Zugegeben, das ist nun sehr simpel formuliert und es klingt nach einer sehr einfach zu lösenden Aufgabe. Das ist es aber nicht. Zu Beginn dieser zweiten Projektphase muss untersucht werden, wie stark sich der durch die HSP gestörte „axonale Transport“ verbessert. Diese Störung ist als Folge der SPG4-Genmutation die Ursache für die Degeneration der Nervenfasern und damit der Grund für die Bewegungsstörung bei HSP. Details zum axonalen Transport sind hier per Klick zu finden.
Weitere wichtige Untersuchungen, wie die Ermittlung der wirksamen Menge des Wirkstoffs B, seine Verträglichkeit im Fisch, sein Nebenwirkungspotential und andere Ergebnisse sind notwendig. Sollten sich die erhofften positiven Ergebnisse zeigen, so ist zu untersuchen, wie weit der Wirkstoff in der Lage ist, die Schwimmfähigkeit des Fischs wieder herzustellen und wie weit sich die HSP-bedingte Entwicklungsstörungen positiv beeinflussen lassen.
Wir stellen diese wenigen Eckpunkte beispielhaft dar und zeigen damit auf, welchen notwendigen Umfang die zweite Phase unseres gemeinsamen Projekts hat, um die wichtigen Ergebnisse zu erzeugen, die für eine spätere, klinische Studie am Menschen notwendig sind.
Wir haben mit der Universitätsklinik zu Erlangen vereinbart, dass wir diese Studie mit einem Förderbetrag von 30.000 Euro unterstützen werden. Wie auch bei unseren anderen „Erlanger Projekten“ streben es die HSP-Forscher an, eine weitere Unterstützung durch die Forschungsstiftung der Universität zu erhalten. Die Studie wird eine Laufzeit von gut einem Jahr haben. Da es sich bei dieser Studie um die Fortführung unseres Projekts „Plattform zum Wirkstofftest für HSP“ handelt, haben wir das Projektlogo unverändert gelassen.
Um auch diesen zweiten Teil der Studie so wie mit der Uniklinik vereinbart abwickeln zu können, sind wir wie üblich auf Spenden angewiesen. Jede Spende von euch bildet hier die Grundlage für weitere positive Forschungsergebnisse. Jede Spende, zu der ihr Freunde, Bekannte und Arbeitgeber begeistern könnt, dient dem gleichen Ziel. Nur mit Forschung kommen wir nach vorne! Macht mit! Seid dabei!
Herzliche Grüße
Rudi und Lothar