Hallo zusammen,
es gibt erneut großartige Nachrichten! Eine Familie aus Kanada (Bild rechts) hat es erkannt, dass Spendengelder notwendig sind, um Chancen für eine Heilung der HSP zu finden und umzusetzen. Ihr Sohn, der von einer HSP-Mutation im Gen SPG50 betroffen ist, hat eine neuartige Therapie erhalten. Die Therapie wurde aus den Spendengeldern, die die Eltern in drei Jahren gesammelt haben, finanziert. Die Zeitungen in Kanada haben darüber ausführlich berichtet. Auch ein YouTube-Video existiert bereits.
Hier Kernaussagen eines Artikels:
Michael, 4, ist das einzige Kind in Kanada, bei dem spastische Paraplegie 50 (SPG50) diagnostiziert wurde, …… die zu kognitiven Beeinträchtigungen und schließlich zu Lähmungen führt.
Als Georgia und Terry 2019 gesagt wurde, dass ihr 18 Monate alter Sohn möglicherweise nie laufen oder sprechen könne, sagten sie, sie seien am Boden zerstört. Sie waren entschlossen, ein potenzielles Heilmittel zu finden, wo keines existierte.
Über eine GoFundMe-Seite und Community-Spendenaktionen sammelten sie mehr als 3 Millionen US-Dollar an Spenden, um die Entwicklung einer spezialisierten Gentherapie zu finanzieren, die das mutierte oder fehlende Gen ersetzen könnte, das Michaels Krankheit verursacht.
Nachdem seine Eltern über einen Zeitraum von drei Jahren verzweifelt 3 Millionen Dollar gesammelt haben, um ein Heilmittel für die seltene genetische Krankheit ihres Sohnes zu finden, ist Michael Pirovolakis einer möglichen Genesung einen Schritt näher gekommen.
Als Georgia und Terry 2019 gesagt wurde, dass ihr 18 Monate alter Sohn möglicherweise nie laufen oder sprechen könne, sagten sie, sie seien am Boden zerstört. Sie waren entschlossen, ein potenzielles Heilmittel zu finden, wo keines existierte.
Über eine GoFundMe-Seite und Community-Spendenaktionen sammelten sie mehr als 3 Millionen US-Dollar an Spenden, um die Entwicklung einer spezialisierten Gentherapie zu finanzieren, die das mutierte oder fehlende Gen ersetzen könnte, das Michaels Krankheit verursacht.
Nachdem seine Eltern über einen Zeitraum von drei Jahren verzweifelt 3 Millionen Dollar gesammelt haben, um ein Heilmittel für die seltene genetische Krankheit ihres Sohnes zu finden, ist Michael Pirovolakis einer möglichen Genesung einen Schritt näher gekommen.
Es ist großartig, was diese Familie zeigt. Mit Einsatzwille und aktivem Engagement ist gerade bei unserer HSP sehr viel machbar. Der Zeitungsartikel im Original und in der Übersetzung ist hier abrufbar.
Um solche Erfolge zu erreichen, sind Vorarbeiten in gezielten Studien erforderlich. Mit einer solch ganz aktuellen Vorarbeit haben HSP-Forscher am Uniklinikum Erlangen auf Basis einer Förderung durch unseren "Förderverein für HSP-Forschung e.V." bedeutende, neue Erkenntnisse gewonnen. Siehe hier. Aus diesem ersten Projektergebnis wird weiter Wichtiges und Neues entstehen. Ihr werdet darüber auf unseren Seiten informiert werden.
Auch wir können, wie die kanadische Familie, viel erreichen. Auch wir benötigen dazu Spendengelder.
Macht mit! Ergreift Partei! Zeigt eure Aktivität!
Herzliche Grüße
Rudi
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Hier noch ein ganz aktuelles YouTube-Video,
das das großartige Engagement zur HSP-Therapie aufzeigt
Hier der gesprochene Text des Videos in Deutsch
Du hast Angst, dass du weißt, dass du etwas Falsches tust, dass du ihm schaden könntest. Du kennst diesen wunderschönen kleinen Jungen, aber gleichzeitig weißt du, dass dies sein Leben verändern könnte.
....Es scheint immer noch unglaublich zu sein. Ich kann nicht glauben, dass wir es bis zu diesem Punkt geschafft haben.
Drei Jahre, nachdem bei Michael Pirovalakis die äußerst seltene Krankheit Paraplegie 50, auch bekannt als spg50, diagnostiziert wurde, erhielt er als Erster eine Gentherapie mit dem Ziel, sie zu behandeln.
....Ich glaube, es waren etwa 100 Wissenschaftler an dieser Reise beteiligt.
Michaels Eltern sammelten mehr als 3 Millionen Dollar, um die Forschung und Entwicklung einer speziellen Therapie zu finanzieren, mit der ihr Sohn gerettet und möglicherweise eine Heilung gefunden werden kann, für die es bisher keine gibt.
....Zuerst haben wir unsere Ersparnisse genommen, um die Programme zu starten, weil wir nicht mehr warten konnten. Wir hatten Bierstände, Biermärkte, Galas, Fußballturniere, kleine Kinder, die Limonadenstände am Straßenrand machten.
Im März, nach erfolgreichen Tierversuchen und der Genehmigung durch die kanadische Gesundheitsbehörde, auf die sie unermüdlich hingearbeitet hatten, verabreichte ein Team des Sick Kids Hospital in Toronto Michael die individualisierte Gentherapie in einer Studie an einem einzigen Patienten.
....Die Idee hinter der Gentherapie ist, dass man das Gen ersetzt, so dass das fehlende Protein hergestellt werden kann, und die Idee ist, dass das hoffentlich entweder die Krankheit aufhält oder vielleicht sogar rückgängig macht
Die Ärzte glauben, dass dies nicht nur Michael und anderen Menschen mit seltenen Krankheiten helfen, sondern auch ein Sprungbrett für die Entwicklung von Behandlungen für häufigere Krankheiten sein könnte.
....Man kann die gleichen Prinzipien von der Entdeckung der Grundlagen bis zur Entwicklung des Medikaments anwenden, um es den Patienten über das gesamte Spektrum der Krankheit hinweg zu verabreichen.
Konzentrieren Sie sich, er beobachtet Ihre Füße
....Michael unterzieht sich nun einer täglichen Therapie, während seine Familie abwartet, ob die Behandlung anschlägt
Niemand weiß es wirklich, es ist unbekanntes Terrain, wir versuchen nur, ihm ein besseres Leben zu ermöglichen.
....Und obwohl es für Michael vielleicht nur eine Behandlung ist, wird es für die neue Generation ein Heilmittel sein, und es ist einfach ein tolles Gefühl zu wissen, dass wir auch anderen Menschen helfen
Karen Lieberman, Globale Nachrichten, Toronto
